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ソリッド・バイオサイエンシズ
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希少疾患治療薬開発を手掛けるソリッド・バイオサイエンシズ(SLDB)は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する遺伝子治療薬SGT-003の開発を進めており、2028年半ばまでの十分な資金調達を確保しています。同社は、単なるマイクロジストロフィン発現量の向上だけでなく、生物学的・機能的な証拠の積み重ねを通じて、医師や規制当局の懸念に応えることを目指し