デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、ソリッド・バイオが挑む

希少疾患治療薬開発を手掛けるソリッド・バイオサイエンシズ（SLDB）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療薬SGT-003の開発を進めており、2028年半ばまでの十分な資金調達を確保しています。同社は、単なるマイクロジストロフィン発現量の向上だけでなく、生物学的・機能的な証拠の積み重ねを通じて、医師や規制当局の懸念に応えることを目指しています。

DMDは、ジストロフィン遺伝子の変異によりジストロフィンが欠損または機能不全となり、進行性の筋力低下や筋萎縮を引き起こす遺伝性疾患です。現在の治療法は対症療法が中心であり、根本的な治療法の開発が急務となっています。

ソリッド・バイオサイエンシズの投資戦略は、競合他社であるサレプタ・セラピューティクス（SRPT）やレジェンブバイオ（RGNX）との差別化にあります。同社は、機能性、安全性、そして治療対象となる患者の適格性において、臨床的に意味のある優位性を達成することに注力しています。競合他社の開発も進んでいるため、時間的なプレッシャーも存在します。

同社の株価は、一般的に割安とは言えませんが、その開発の質と、規制当局の承認や商業的な進展の可能性に期待が集まっています。同社は、2026年後半の米国食品医薬品局（FDA）への申請を目指しており、今後の開発の進捗が注目されます。