ソリッド・バイオサイエンシズ

Solid Biosciences Inc. は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療ソリューションの開発に特化したアメリカのバイオテクノロジー企業です。同社の最も先進的な実験薬であるSGT-001は、現在第I/II相臨床試験中の遺伝子導入治療法で、患者の筋肉における機能性ジストロフィンタンパク質の生成を促進するように設計されている。同社は、DMDを対象とした次世代遺伝子導入療法であるSGT-003の開発も進めている。ソリッド バイオサイエンスは、特定の薬剤候補を超えて、複数の治療遺伝子を 1 つのウイルス ベクターに束ねることを可能にする技術である「二重遺伝子発現」などの革新的なプラットフォーム技術の開発や、新しいキャプシド設計の研究に積極的に取り組んでいます。同社は、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.との提携およびライセンス契約を通じて戦略的提携を維持しており、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新規遺伝子治療の共同開発と市場導入に重点を置いています。2013 年に設立された Solid Biosciences Inc. は、マサチューセッツ州ケンブリッジの本社で業務を行っています。