フルクラム・セラピューティクス

Fulcrum Therapeutics, Inc. は、重大な医療ニーズが満たされていない遺伝的疾患に苦しむ米国の患者の生活を改善する治療法の開発に取り組んでいる臨床段階のバイオ医薬品会社です。同社の主要な治験薬には、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーを標的とする小分子であるロスマピモドや、鎌状赤血球症やベータサラセミアなどの関連ヘモグロビン異常症に対する経口投与される胎児ヘモグロビン誘導剤であるFTX-6058が含まれる。これらを超えて、フルクラムは、心筋症や肺疾患に加え、神経筋疾患、筋肉疾患、中枢神経系疾患、血液疾患を含む、さまざまな稀な症状に対する新しい薬剤標的の発見にも積極的に取り組んでいます。同社は重要な協力関係を確立しており、特に肺疾患領域内の生物学的標的を特定するためのAcceleron Pharma Inc.との研究・発見パートナーシップや、遺伝性心筋症の新規標的療法に焦点を当てたMyoKardia, Inc.との戦略的ライセンスおよび開発契約を締結している。2015 年に設立された Fulcrum Therapeutics, Inc. は、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。