ストーク・セラピューティクス

Stoke Therapeutics, Inc. は、革新的なアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) 治療法の開発に特化した新興バイオ医薬品企業です。その主な焦点は、特に米国内での重度の遺伝性疾患の根本的な原因をターゲットにして対処することです。同社は、独自の Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) プラットフォームを採用して、タンパク質発現を正確に増強する ASO を設計しています。Stoke社の最も先進的な候補であるSTK-001は、重度の衰弱性遺伝性てんかんであるドラベ症候群を対象とした第I/IIa相臨床試験を現在進めている。さらに、STK-002 は常染色体優性視神経萎縮症を治療するための前臨床開発段階にあります。同社はまた、中枢神経系に影響を与える重篤かつ稀な遺伝性神経発達疾患に対する新しいRNAベースの医薬品を特定、開発、販売するために、Acadia Pharmaceuticals Inc.とライセンスおよび協力契約を締結した。以前は ASOthera Pharmaceuticals, Inc. として知られていた同社は、2016 年 5 月に Stoke Therapeutics, Inc. にブランド変更されました。2014 年に設立された Stoke Therapeutics, Inc. は、マサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。