ストーク・セラピューティクス、ドラベ症候群治療薬でFDA申請へ

米バイオテクノロジー企業ストーク・セラピューティクス（STOK）は、希少疾患であるSCN1A関連ドラベ症候群（SCN1A Dravet Syndrome）の治療薬候補「ゾレブヌーベルセン（zorevunersen）」に関する開発進展を受け、アナリストから「買い」推奨が継続されています。

同社は、ゾレブヌーベルセンについて、2026年後半に米国食品医薬品局（FDA）との会議を予定しており、2027年第1四半期には新規医薬品承認申請（NDA）のローリング提出（※段階的に申請書類を提出する方式）を開始する見込みです。さらに、2027年第3四半期には第3相臨床試験「EMPEROR」のデータ公表を予定しています。

また、同社のTANGOプラットフォーム技術を用いた別の候補薬「STK-002」も、常染色体優性視神経萎縮症（autosomal dominant optic atrophy）を対象とした第1相臨床試験「OSPREY」で進展を見せており、プラットフォームの広範な治療可能性を示唆しています。

ストーク・セラピューティクスは、2028年初頭まで研究開発およびパイプラインプログラムの推進に必要な十分な現預金を有しており、今後のマイルストーン達成に向けた財務基盤は堅固であると評価されています。