アイオニス・ファーマシューティカルズ

1989 年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置く Ionis Pharmaceuticals, Inc. は、米国内での RNA 標的療法の発見と開発を専門とするバイオ医薬品会社です。同社の商業ポートフォリオには、3 つの主要な医薬品が含まれています。スピンラザは、小児と成人の両方の脊髄性筋萎縮症 (SMA) に処方されます。TEGSEDI、成人患者の遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスに関連する多発性神経障害を標的とした注射治療薬。家族性カイロミクロン血症症候群と家族性部分リポジストロフィーに対処するWAYLIVRA。イオニスはまた、堅牢なパイプラインを維持しており、現在いくつかの薬剤候補が第 3 相臨床試験中です。これらには、あらゆる形態の TTR アミロイドーシス向けに設計された毎月の自己投与皮下注射剤である Eplontersen が含まれます。Olezarsen、重度の高トリグリセリド血症(SHTG)患者を対象としています。ドニダローセン、遺伝性血管浮腫に苦しむ患者向け。ION363、筋萎縮性側索硬化症(ALS)を対象としたもの。Pelacarsen、心血管疾患が確立され、リポタンパク質(a)が上昇している人のために開発されました。これらの後期段階の資産を超えて、同社は代謝性疾患、感染症、腎臓疾患、眼科疾患、およびさまざまな種類のがんの治療法を積極的に研究しています。同社は、特にバイオジェン社との戦略的パートナーシップなど、重要な提携を行っています。さらに、アストラゼネカ、バイエル AG、グラクソスミスクライン plc、ノバルティス AG、ロシュ、ヤンセン バイオテック社、およびフラミンゴ セラピューティクス社とライセンスおよび提携契約を結んでいます。