アイオニス株、心疾患薬の試験失敗で急落

バイオ医薬品のアイオニス・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals, Inc.、ティッカー: IONS）の株価が、2026年7月9日に一時23%下落しました。同社と提携先の英アストラゼネカが開発していた心疾患治療薬の late-stage trial（後期臨床試験）で、主要評価項目を達成できなかったと発表したことが原因です。

この予期せぬ結果と株価の急落を受け、米国の株主権利専門法律事務所Hagens Bermanは、アイオニスが試験のデータやデザインについて十分に透明性を確保していたか、また、連邦証券法に違反した可能性がないかについて調査を開始しました。同事務所は、 substantial losses（多額の損失）を被った投資家に対し、損失情報の提出を呼びかけています。

調査の焦点は、トランスサイレチン型アミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）患者を対象とした治療薬「エプロンターセン（eplontersen）」の開発に関するアイオニスの説明です。アイオニスは2023年7月にこの薬のフェーズ3 CARDIO-TTRansform試験の被験者登録を完了していました。直近では、同社はこの試験をATTR-CM領域で「これまでに実施された中で最大の試験」と称賛し、「主要評価項目だけでなく、副次評価項目においても最も豊富なデータセットが得られる」と期待感を示していました。また、試験の実施状況についても「全て順調に進んでいる」と投資家に説明していました。

しかし、2026年7月9日、アイオニスはフェーズ3 CARDIO-TTRansform試験が主要有効性評価項目を達成できなかったと発表し、投資家の期待を裏切る形となりました。