CRISPRセラピューティクス

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) は、重篤な疾患に対する遺伝子ベースの医薬品の開発に注力するバイオテクノロジー企業です。同社は、独自のClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Replys (CRISPR)/CRISPR-associated Protein 9 (Cas9)テクノロジーを通じてこれを実現しており、これにより生物の遺伝暗号に対する正確かつ標的を絞った変更が可能になります。その広範なパイプラインには、血液疾患 (ヘモグロビン症)、さまざまながん (腫瘍学)、再生医療、希少疾患など、複数の医療分野にわたる治療候補が含まれています。同社の主力治験治療法は、体外での CRISPR 遺伝子編集治療法である CTX001 です。この療法は、自身の造血幹細胞を改変して赤血球内の胎児ヘモグロビンの産生を著しく高めることにより、輸血依存性ベータサラセミアまたは重度の鎌状赤血球症の患者に利益をもたらすことを目的としています。CRISPR Therapeutics は、他のいくつかの遺伝子操作同種異系 (ドナー供給) CAR-T 研究療法も進めています。CTX120は、再発した、または以前の治療に対して耐性が証明された多発性骨髄腫のB細胞成熟抗原を標的とします。CTX130 は、固形腫瘍および血液がんの範囲に対する分化クラスター 70 に焦点を当てています。さらに同社は、1型糖尿病治療用の免疫回避性遺伝子編集幹細胞由来製品候補であるVCTX210を開発中である。また、肝臓、肺、筋肉、中枢神経系に影響を与える疾患に対処することを目的とした、さまざまな in vivo 遺伝子編集の取り組みも進めています。同社は、Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc.、Capsida Biotherapeutics などの重要なパートナーと戦略的提携を結んでいます。CRISPR Therapeutics AG は 2013 年に設立され、スイスのツークに本社を置いています。