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Beam Therapeutics Inc. は 2017 年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置き、先駆的なバイオ医薬品会社として運営されています。その中心的な使命には、主に米国内でのさまざまな重篤な人間の病気に取り組むための正確な遺伝子治療法の開発が含まれます。同社の開発ポートフォリオにはいくつかの重要な候補が含まれています。BEAM-101 は鎌状赤血球症とベータサラセミアの両方を治療するために開発が進められています。BEAM-102 は鎌状赤血球症に対処するために特別に設計されています。同種異系キメラ抗原受容体 T 細胞療法である BEAM-201 は、再発性または難治性の T 細胞急性リンパ芽球性白血病を患う個人を対象として研究中です。BEAM-301 は、糖原病 Ia 型に苦しむ患者を対象とした肝臓標的候補です。これらの主力プログラム以外にも、ビーム セラピューティクスは、α-1 アンチトリプシン欠乏症、さまざまな眼疾患、肝臓、筋肉系、中枢神経系に影響を与えるその他の疾患の治療法の考案にも取り組んでいます。研究開発目標を推進するために、Beam Therapeutics は数多くの戦略的提携とパートナーシップを築いてきました。これらには、ボストン小児病院とのコラボレーションが含まれます。Magenta Therapeutics, Inc.との研究および臨床試験契約。Sana Biotechnology, Inc.とのライセンス契約。また、バーゼル分子臨床眼科研究所との研究提携も行っています。さらに、同社は、Verve Therapeutics, Inc. との包括的な提携およびライセンス契約に加えて、Pfizer Inc. および Apellis Pharmaceuticals, Inc. の両方との研究協力関係を維持しています。
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