バーテックス・ファーマシューティカルズ

Vertex Pharmaceuticals Incorporated は、特に嚢胞性線維症 (CF) に対する革新的な治療法の発見、進歩、マーケティングに主に焦点を当てている大手バイオテクノロジー企業です。同社は、嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス制御遺伝子内の特定の変異を標的とする、SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI、KALYDECO など、CF 患者向けに承認された一連の医薬品を提供しています。さらに、少なくとも 1 つの F508del 変異を持つ 6 歳以上の CF 患者に TRIKAFTA を提供しています。確立された CF 療法を超えて、Vertex は堅牢で多様な臨床パイプラインを維持しています。これには、α-1 アンチトリプシン (AAT) 欠損症に対して現在フェーズ 2 にある VX-864 が含まれます。VX-147もフェーズ2で、APOL1媒介局所分節性糸球体硬化症(FSGS)およびその他の重篤な腎臓疾患に対処する。VX-880、第 1/2 相試験中の 1 型糖尿病の治療薬候補。VX-548、さまざまな形態の急性、神経障害性、筋骨格系の痛みに対するフェーズ2のNaV1.8阻害剤。CTX001は、重篤な鎌状赤血球症(SCD)および輸血依存性ベータサラセミア(TDT)を対象として第3相開発中です。同社は、米国全土の専門薬局および販売代理店を通じて医薬品を販売しており、海外での販売は専門販売代理店、小売チェーン、病院、診療所のネットワークを通じて促進されています。Vertex はまた、Affinia Therapeutics、Arbor Biotechnologies、CRISPR Therapeutics、Kymera Therapeutics、Mammoth Biosciences、Moderna、Obsidian Therapeutics、Skyhawk Therapeutics、Ribometrix、Genomics plc、Merck KGaA、X-Chem などのパートナーと多数の戦略的提携を行っています。1989 年に設立された Vertex Pharmaceuticals は、マサチューセッツ州ボストンに本社を置いています。