サイレンス・セラピューティクス

Silence Therapeutics plc は、英国ロンドンに拠点を置くバイオテクノロジー企業で、画期的なリボ核酸 (RNA) 治療薬の研究開発を専門としています。治療の焦点領域には、血液、心血管、さまざまな稀な代謝疾患が含まれます。彼らの革新的なアプローチの中心となるのは、肝臓内の特定の疾患原因遺伝子を正確に標的とするように設計された mRNAi GalNAc オリゴヌクレオチド ディスカバリー プラットフォームです。同社の方法論は、メッセンジャー RNA (mRNA) を分​​解する短鎖干渉 RNA (siRNA) 分子を設計することで、身体の自然な RNA 干渉 (RNAi) メカニズムを利用し、それによって標的の疾患関連タンパク質の生成を防ぎます。同社のパイプラインには、SLN360 を含むいくつかの有望な候補が含まれており、現在、リポタンパク質の上昇に関連する心血管疾患を対象とした第 I 相臨床試験が行われています。別の主要な候補である SLN124 は、非輸血依存性サラセミアおよび骨髄異形成症候群を対象とした第 I 相臨床試験が行われており、真性赤血球増加症を対象としたさらなる開発が計画されています。Silence Therapeutics は、その範囲を拡大するために戦略的コラボレーションにも取り組んでいます。同社はアストラゼネカ PLC と心血管疾患、腎臓疾患、代謝疾患、呼吸器疾患に対する siRNA 治療薬の発見、開発、商品化に関する契約を結んでいます。さらに、Mallinckrodt Pharma IP Trading DAC とのパートナーシップは、補体媒介疾患における補体カスケードを沈黙させるように設計された RNAi 薬物標的の開発と商品化を目指しています。同社はまた、Hansoh Pharmaceutical Group Company Limited と協力して、Silence の mRNAi GOLD プラットフォームを利用して、3 つの不特定の標的に対する siRNA を開発しています。同社は当初 SR Pharma plc として設立されましたが、2007 年 5 月に Silence Therapeutics plc にブランド変更されました。