リジェネックスバイオ

REGENXBIO Inc. は、臨床段階で事業を展開し、遺伝子治療候補の開発に特化したバイオテクノロジー企業です。これらの治療法は細胞に遺伝子を導入するように設計されており、遺伝子欠損を修正するか、身体自身の細胞を刺激して病気と闘うための治療用タンパク質や抗体を産生することを目的としています。その治療法開発の中心となるのは、アデノ随伴ウイルスベースの遺伝子送達システムである独自の NAV テクノロジー プラットフォームです。同社の主要な治験資産である RGX-314 は現在、滲出性加齢黄斑変性症の治療を目的とした第 III 相臨床試験中です。同社のパイプラインには、RGX-121 と RGX-111 も含まれており、どちらもそれぞれムコ多糖症 II 型と I 型の第 I/II 相試験中です。RGX-181は、乳児期後期のニューロンセロイドリポフスチン症II型疾患向けに前臨床開発中です。RGX-202、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの第 I/II 相評価中。RGX-381はCLN2疾患の眼症状に対処するための前臨床段階にある。REGENXBIO Inc. は、社内プログラムに加えて、NAV テクノロジー プラットフォームを他のバイオテクノロジー企業や製薬企業にライセンス供与しています。また、革新的な遺伝子治療の進歩のために Neurimmune AG との協力およびライセンス契約を維持しています。2008 年に設立された REGENXBIO Inc. は、メリーランド州ロックビルに本社を置いています。