ユニキュア

uniQure N.V. は、米国で希少疾患やその他の重篤な疾患に苦しむ患者のための治療法を開発しています。同社は、血友病B患者が出血のリスクを下げる第IX因子の生成を可能にするHEMGENIXを提供している。同社の主要製品候補は遺伝子治療候補である AMT-130 で、ハンチントン病治療のための第 I/II 相臨床研究が行われています。同社はまた、内側側頭葉てんかんの治療を目的とした第I/IIa相臨床試験中のAMT-260も開発している。AMT-162は、スーパーオキシドジスムターゼ酵素筋萎縮性側索硬化症を治療する第I/IIa相臨床試験中。AMT-191は、ファブリー病の治療のための第I/IIa相臨床試験が行われている治験中の遺伝子治療候補です。同社は、SOD-1 の変異によって引き起こされる ALS に対するくも膜下腔内投与の治験用遺伝子治療を開発、製造、商業化するために Apic Bio とライセンス契約を結んでいます。CLSベーリングとの開発および商業供給契約。uniQure N.V. は 1998 年に設立され、オランダのアムステルダムに本社を置いています。