PTCセラピューティクス

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) は、希少な遺伝性疾患に苦しむ患者のための革新的な治療法の研究、開発、商品化に取り組むバイオ医薬品会社です。その堅牢なパイプラインには、商業化された治療法とさまざまな実験薬候補の両方が含まれており、初期研究および前臨床研究から臨床試験に至る開発のすべての段階に及び、主にさまざまな希少疾患の適応症に対処することに重点を置いています。PTC Therapeutics は商業化製品の中で Translarna と Emflaza を提供しており、欧州経済領域および米国のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に治療の選択肢を提供しています。Translarna はブラジルとロシアにおけるナンセンス突然変異デュシェンヌ型筋ジストロフィーにも取り組んでいます。同社はさらに、ラテンアメリカおよびカリブ海地域全体のさまざまな稀な症状に対して Tegsedi と Waylivra を商品化しています。さらに、ブラジルでは、PTC Therapeutics が生後 2 か月以上の患者を対象とした脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療薬として Evrysdi を販売しています。同社は独自のスプライシング プラットフォームを活用し、ハンチントン病の治療を目的とした有望な治療薬候補である PTC518 の開発にも積極的に取り組んでいます。研究開発能力を強化するために、PTC セラピューティクスは、F. ホフマン・ラ・ロシュ社およびホフマン・ラ・ロシュ社、脊髄性筋萎縮症財団とのパートナーシップを含む戦略的提携を確立し、特に再生医療における創薬および開発研究の推進に重点を置いています。さらに、ラテンアメリカおよびカリブ海地域での Tegsedi および Waylivra の商業化に向けて Akcea Therapeutics, Inc. と協力しています。1998 年に設立された PTC Therapeutics, Inc. は、ニュージャージー州サウス プレーンフィールドに本社を置いています。