プロキューアール・セラピューティクス

ProQR Therapeutics N.V. は、遺伝性疾患に対処するために設計された RNA ベースの治療法の発見と開発に特化したバイオ医薬品企業として運営されています。同社のパイプラインには、進行中の臨床段階にある 2 つの主要薬剤候補が含まれています。セポファーセンは現在、レーベル先天性黒内障 10 (LCA10) を対象とした、ILLUMINATE 試験として知られる第 II/III 相臨床試験を行っています。Ultevursen は、USH2A 媒介網膜色素変性症およびアッシャー症候群の治療に関する第 II/III 相評価も受けています。ProQR は臨床プログラムを超えて、独自の Axiomer RNA 塩基編集プラットフォーム技術を積極的に開発しています。ProQR の戦略の中心は戦略的提携です。これは、Radboud University Medical Center、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Leiden University Medical Center などの機関とのライセンス契約によって証明されています。さらに、肝臓や神経系に影響を与える遺伝的疾患に対する新規医薬品の発見、進歩、商品化に重点を置いた重要なライセンスおよび研究パートナーシップがイーライリリー・アンド・カンパニーと締結されています。2012 年に設立された ProQR Therapeutics N.V. は、オランダのライデンに本社を置いています。