アミカス セラピューティクス

Amicus Therapeutics, Inc. は、希少疾患に対する治療法の発見、開発、提供に特化したバイオテクノロジー企業です。同社の主な商業製品は、ファブリー病と確定診断された成人患者、特にインビトロアッセイデータによって同定された影響を受けやすいガラクトシダーゼα遺伝子変異を示す成人患者向けに設計された経口投与型精密医療であるガラフォールドである。同社のパイプラインには、いくつかの治験薬も含まれています。AT-GAA、ポンペ病の革新的な治療戦略。ポンペ病を対象としたさまざまな酵素補充療法。AT-GTX-502、CLN3 に対する AAV 血清型遺伝子治療。後者は現在、CLN3患者における単回くも膜下腔内投与の安全性と有効性を評価するための第1/2相臨床研究を行っている。さらに、アミカスは、適切な脳の発達を調節するために不可欠なタンパク質をコードする X 染色体上の遺伝子である CDKL5 に関連する治療アプローチを研究しています。アミカスは、ネーションワイド小児病院、ペンシルバニア大学、グラクソ・スミスクラインなどの著名な団体と戦略的提携およびライセンス契約を維持しています。同社は 2002 年に設立され、ペンシルバニア州フィラデルフィアに拠点を置いています。