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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. は 1989 年に設立され、カリフォルニア州パサデナに拠点を置くバイオ医薬品会社です。米国内の複雑で治療が困難な疾患に対する革新的な治療法の発見と進歩に専念しています。同社の広範な治療パイプラインは主に RNA 干渉 (RNAi) 技術を活用しています。その先進的な臨床プログラムには次のようなものがあります。 ARO-AAT、α-1 アンチトリプシン欠損症に関連する肝疾患を標的とする第 II 相治療薬。ARO-APOC3は、高トリグリセリド血症の第2b相と第3相の両方の臨床評価を受けています。ARO-ANG3は、アンジオポエチン様タンパク質3の産生を低減するために現在フェーズ2b開発中。ARO-HIF2は、明細胞腎細胞癌を治療するために設計された第1b相候補です。アローヘッドはまた、他の肝臓疾患を対象とした第1/2a相のARO-HSD、肺気道の上皮ナトリウムチャネルαサブユニットの減少を目的とした第1/2a相のARO-ENaC、補体媒介性疾患を対象とした同じく第1/2a相のARO-C3など、初期の臨床開発中のいくつかの化合物を保有している。同社は多様なポートフォリオをさらに拡大し、慢性閉塞性肺障害(COPD)向けのARO-Lung2、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー向けのARO-DUX4、制御不能な痛風向けのARO-XDH、および新型コロナウイルス感染症(COVID-19)およびその他の肺媒介病原体向けのARO-COVの開発を積極的に行っている。アローヘッドは、その中核となる社内プログラムを超えて、慢性 B 型肝炎ウイルス感染症に対する皮下投与型 RNAi 治療薬である JNJ-3989 の進行に関与しています。オルパシラン、アポリポプロテイン A の生産を減らすことを目的としています。ARO-AMG1 は、遺伝的に検証された心血管経路を標的とします。Arrowhead の開発努力には戦略的コラボレーションが不可欠です。同社は、肝臓発現標的に焦点を当てたRNAi治療薬であるARO-JNJ1、ARO-JNJ2、およびARO-JNJ3の共同開発についてヤンセンファーマ株式会社とライセンスおよび研究契約を結んでいます。さらに、アローヘッドは、肝疾患に特化した RNAi 治療薬候補を開発するために、Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. とライセンス供与および研究提携を結んでいます。
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