アルナイラム・ファーマシューティカルズ

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は、主にリボ核酸干渉 (RNAi) 技術を活用した革新的な治療ソリューションの発見、開発、商品化に特化したバイオ医薬品会社です。同社の RNAi ベースの治療の堅牢なパイプラインは、遺伝性遺伝性疾患、心臓代謝疾患、肝臓感染症、中枢神経系 (CNS) および眼疾患などの重要な治療領域に取り組んでいます。現在、Alnylam はいくつかの承認された治療法を提供しています。急性肝性ポルフィリン症(AHP)の成人患者向けの GIVLAARI。原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) には OXLUMO (ルマシラン) が使用されます。商業ポートフォリオを超えて、同社は活発な開発パイプラインを維持しています。主要な治験薬には、青年期の AHP 患者を対象としたジボシランが含まれます。パティシランは、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR)の治療薬として研究されている。補体介在性疾患にはセムジシラン。ALN-AAT02はAAT欠乏症に関連する肝疾患に使用します。慢性B型肝炎ウイルス感染症にはALN-HBV02。高血圧にはジレベシラン。非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)には ALN-HSD。さらに、血友病および出血性疾患に対するFitusiran、高コレステロール血症に対するInclisiran、進行性PH1および再発性腎結石に対するルマシランの適応拡大、ATTRアミロイドーシスに対するvutrisiran(現在第3相臨床試験中)などの他の候補も開発が進んでいる。Alnylam は、他の製薬リーダーとの戦略的提携にも取り組んでいます。注目すべき提携には、眼およびCNS標的に対するRNAi治療薬の発見と開発に重点を置いたRegeneron Pharmaceuticals, Inc.との提携や、より広範なRNAi治療薬の開発と商業化の取り組みを目的としたSanofi Genzymeとの提携が含まれる。さらに、Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、PeptiDream, Inc. などの企業とライセンスおよびパートナーシップ契約を締結しています。2002 年に設立された Alnylam Pharmaceuticals は、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。