Ocugen、遺伝子治療薬3件のBLA申請を目指す

米バイオテクノロジー企業Ocugen（OCGN）は、網膜疾患を対象とした3つの後期遺伝子治療プログラムについて、生物製剤承認申請（BLA）の提出を目指していることを発表しました。これは、同社の遺伝子治療パイプラインが進展していることを示唆しています。

同社が計画しているBLA申請は以下の3件です。

OCU400：網膜色素変性症を対象。2027年第1四半期にトップラインデータ（中間解析結果）が得られる見込みで、その後ローリング方式でのBLA提出を予定しています。OCU410ST：スタルガルト病を対象。2027年第2四半期にトップラインデータが得られる見込みです。OCU410：加齢黄斑変性（地理的萎縮）を対象。2028年後半のBLA提出を目指しています。

Ocugenのシャンカー・マスヌリ最高経営責任者（CEO）兼共同創業者によると、同社の「修飾遺伝子治療プラットフォーム」は、個々の疾患原因変異ではなく、マスター制御遺伝子を標的とするように設計されています。網膜色素変性症は100以上の遺伝子の変異によって引き起こされる可能性があり、スタルガルト病も遺伝的背景や患者集団に大きな多様性があるため、このアプローチは広範な患者集団に適用できる可能性があると説明しています。「我々の治療法は、生涯にわたる1回の治療となる可能性があります」とマスヌリ氏は述べています。

OCU400については、プロセス性能適格性確認（Process Performance Qualification）およびプロセスバリデーション（Process Validation）が完了しており、第3相プログラムには商業規模のロットが導入されています。非臨床試験およびCMC（化学・製造・品質管理）モジュールは準備完了しており、申請に必要な主要な要素は臨床データのみとなっています。OCU400のデータが得られた後、米食品医薬品局（FDA）と会合を持ち、申請計画について合意する予定です。

また、欧州医薬品庁（EMA）は、OCU400およびOCU410STについて、米国の臨床データを欧州での販売承認申請に使用することを認める追加的な臨床試験要件の免除をOcugenに与えています。

OCU410STの開発においては、独立データモニタリング委員会（IDMC）による事前規定されたレビューに関する進捗がありました。9月3日のアップデートによると、26名のOCU410ST投与患者を対象とした盲検化されたレビューでは、部分的なデータ解析において、治療群と対照群の間で病変サイズの差に有利な効果は見られませんでした。しかし、委員会は完全なデータセットの評価に基づき、効果は中立的であると予想され、試験を継続することを推奨しました。マスヌリ氏は、小規模なデータセットと参加者間の病変サイズのばらつきが不確実性の一部であると指摘しつつも、「重要なのは、試験は継続されているということです」と強調しました。同社は、最高医療責任者として網膜専門医を新たに迎え入れるなど、このプログラムにリソースを追加しています。OCU410STのピボタル試験である第II/III相GARDian3試験からは、2027年第2四半期にトップライン結果が得られる見込みです。

Ocugenは、2028年までキャッシュランウェイ（手元資金で事業を継続できる期間）を延長するため、パートナーシップ、非希薄化資金調達、その他の資金調達オプションを通じて、2028年までキャッシュランウェイを延長する計画です。