ProQR Therapeutics、新技術の有効性で買い推奨

ProQR Therapeutics N.V.（PRQR）は、RNA編集技術「Axiomer」の初期臨床試験で良好な結果を示したことから、アナリストが買い推奨を開始しました。同社の開発品AX-0810は、第1相試験において血中胆汁酸濃度を目標の2倍を大きく上回る8倍に増加させ、胆道閉鎖症（BA）に対する疾患修飾薬としての可能性を示唆しました。

AX-0810に関する第1相試験の全データは2026年末までに、小児BAに関するデータは中国から2027年前半に、次世代技術AX-0811の第1相データは2026年末までに発表される予定です。

同社は現在1億3680万ドルの現金を保有し、イーライリリー（Eli Lilly）との間で39億ドル規模の提携契約を結んでいます。また、BAや原発性硬化性胆管炎（PSC）に対する承認済み治療薬が存在しないことから、ProQR Therapeuticsは2028年半ばまで複数の価値創出イベントを通じて成長する好機にあると考えられます。