メディカス・ファーマ、ゴリン症候群治療薬の臨床試験開始へ

メディカス・ファーマ（NASDAQ:MDCX）は今週、同社の主力開発候補である「SkinJect」のゴリン症候群患者を対象とした第2b相登録臨床試験について、米食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表しました。これは、同社にとって重要な規制上のマイルストーンとなります。

CEOのラザ・ボカリ氏は、FDAが協議とフィードバックを経て同社の提案した試験計画を承認したと述べ、これによりメディカス・ファーマ（NASDAQ:MDCX）は最大50人の患者を対象としたクロスオーバー登録試験を進めることができるようになりました。

ボカリ氏によると、「SkinJect」は、カーネギーメロン大学とピッツバーグ大学からライセンス供与された、基底細胞がん（皮膚がんの一種）治療を目的とした低侵襲性のマイクロニードルアレイ技術（微細な針を皮膚に刺す技術）です。同社は以前、意思決定に足るデータと明確な用量反応曲線を示した第2相試験を完了しており、これが次の開発段階への進展を後押ししたとのことです。

ボカリ氏は、FDAの承認を重要な進展と位置づけ、「SkinJect製品が商業的な現実となる可能性に一歩近づいた」との見方を示しました。同氏によれば、この試験はゴリン症候群の患者を対象としています。ゴリン症候群は、生涯にわたり多数の基底細胞腫瘍が発生する可能性のある、まれな遺伝性疾患です。米国では約10,000人、世界では約130,000人が罹患していると推定されており、現在FDA承認済みの非侵襲的な治療法は存在しないと、ボカリ氏は付け加えています。