イオンズ株、治験失敗で23%急落

イオンズ・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals, Inc.、ティッカーシンボル: IONS）の株価が、2026年7月9日に急落しました。同社と提携先のアストラゼネカ（AstraZeneca）が発表した、心疾患治療薬の late-stage（後期）臨床試験で目標を達成できなかったことが原因です。この予期せぬ結果により、同社の株価は23%下落し、市場からの厳しい評価を受けました。

この株価急落を受け、米国の株主権専門法律事務所であるHagens Bermanは、イオンズが臨床試験のデータやデザインについて十分に透明性を保っていたか、また、連邦証券法に違反した可能性がないかについて調査を開始しました。

調査の焦点は、トランスサイレチンアミロイドーゼー心筋症（ATTR-CM）の治療薬として開発が進められているエプロンターセン（eplontersen）に関するイオンズの声明です。同社は2023年7月に、このATTR-CMを対象とした第3相臨床試験「CARDIO-TTRansform」の被験者登録を完了していました。

イオンズは直近では、この第3相試験について「ATTR-CM分野でこれまでに実施された中で最も大規模な試験」であり、「主要評価項目だけでなく、副次評価項目においても最も豊富なデータセットが得られる」と強調していました。さらに、試験の実施状況や遂行について「すべて順調に進んでいる」と投資家に安心させていました。

しかし、2026年7月9日、イオンズは第3相CARDIO-TTRansform試験が主要有効性評価項目を達成できなかったと発表しました。「標準治療を受けている現代の患者集団において、エプロンターセンを追加しても統計学的に有意なベネフィットは得られなかった。なお、被験者の過半数はスタビライザー（安定化剤）を併用していた」と説明されています。

同社はさらに、「両群の57%の患者がベースラインでスタビライザー治療を受けており、さらに両群の24%が試験中にスタビライザーの使用を開始した」と明らかにしました。これを受けて市場は即座に反応し、イオンズの時価総額は33億ドル以上吹き飛びました。

さらに、ある著名なアナリストは、「CARDIO-TTRansform試験参加者の80%以上がスタビライザーを併用していたことが我々には知らされておらず、これが主要評価項目の失敗を招いた」と指摘したと報じられています。

Hagens Bermanの調査を率いるリード・キャサリン（Reed Kathrein）パートナーは、「イオンズとその経営陣が、試験データやデザインにおける問題にいつ最初に気づいていたのか、そして投資家に対して十分に透明性のある情報開示を行っていたのかが、我々の調査の中心となる」と述べています。