サレプタ、新薬候補のデータ開示を控え需要安定化へ

米バイオ医薬品企業のサレプタ・セラピューティクス（SRPT）は、筋ジストロフィー治療薬「ELEVIDYS（エレバイディス）」の需要が安定化に向かっていると発表しました。同社は、2025年に安全性に関する懸念から一時的に需要が落ち込んだものの、営業・医療サポート体制の拡充により回復基調にあるとしています。ただし、2026年下半期の需要は上半期を下回る見込みです。

マイケル・セベリーノ最高経営責任者（CEO）は、モルガン・スタンレー主催のヘルスケアカンファレンスで、同社が現在収益を生み出している製品群を支えつつ、新たな治療領域への拡大を目指すパイプラインの進展に注力していると述べました。特に、RNAベースの治療薬候補として開発を進めている、筋膜性脊髄筋萎縮症（FSHD）および筋強直性ジストロフィー1型（DM1）のプログラムに期待を寄せています。

セベリーノCEOによると、ELEVIDYSは2025年に公表された安全性イベントを受けて、医師や患者家族の関心が製品のリスクへとシフトし、需要に一時的な混乱が生じました。同社は、現在、医師との対話機会を増やし、医療サポート体制を強化することで、製品のベネフィット（便益）とリスクのバランスの取れた評価に戻るよう努めています。登録試験や長期追跡調査、今年初めに公表された3年間のデータなどが、その根拠として挙げられています。

「ELEVIDYSは患者にとって明確に大きなベネフィットを示している」とセベリーノCEOは強調しましたが、治療対象疾患が進行性で、身体能力を奪い、生命を縮めるものであることも指摘しました。

同社は、ELEVIDYSの需要について、2026年下半期は上半期を下回る水準になると予測しています。上半期の業績は、2025年から治療待ちリストに登録されていた患者が貢献したためです。また、患者登録から実際の治療開始までには平均で約6ヶ月かかるため、新規登録活動の改善が2026年後半の収益に影響を与えるよりも、2027年に影響が出る可能性が高いとしています。セベリーノCEOは、現在の適応患者集団における需要の見通しは、急激な伸びではなく、緩やかな増加であると表現しました。長期的なガイダンスについては、現時点では提供していません。

サレプタは、ELEVIDYSに関連する急性肝障害を軽減できるかを評価するため、歩行不能な患者を対象としたENDEAVOR試験のコホート8を実施中です。同社は、この治療法（sirolimus）が当該集団における急性肝障害の発生率を50％削減できる可能性があるという仮説を立てています。セベリーノCEOによると、この試験は現在患者登録を進めており、2026年中に登録が完了し、12週間のデータが2027年第1四半期に得られる見込みです。同社は、このデータに基づき、歩行不能な患者集団への適応拡大を検討するため、来年第1四半期中に米食品医薬品局（FDA）と協議する計画です。

さらに、サレプタはFSHDおよびDM1プログラムについても、2026年下半期に複数の用量設定試験（multiple-ascending-dose readouts）の結果が得られると予想しています。初期データでは、標的分子への結合が確認されており、用量制限毒性は認められていないとのことです。