Vertex、嚢胞性線維症以外の成長戦略を発表

米バイオテクノロジー企業Vertex Pharmaceuticals（ヴァーテックス・ファーマシューティカルズ、VRTX）は、カンター・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスにおいて、嚢胞性線維症（CF）以外の領域への事業拡大戦略を明らかにしました。同社は最近買収したCrinetics Pharmaceuticals（クリニティクス・ファーマシューティカルズ）の製品や、腎臓疾患、疼痛、希少内分泌疾患などのパイプラインにおける今後の重要な節目に焦点を当てています。

Vertexの投資家対応担当上級副社長、スージー・リサ氏は、同社が社内プログラムや買収案件を評価する際に、人間の生物学的な原因、検証済みのバイオマーカー、専門市場、そして規制当局への申請プロセスを効率化できるかに重点を置いていると説明しました。同社は、既存のプログラムを加速させるか、特定の疾患領域でのプレゼンスを確立できる資産を追求しています。

Crinetics買収による成長とリスクのバランス

リサ氏によると、Vertexは先週、Crineticsの買収を完了しました。これにより、先端巨大症（アクロメガリー）治療薬として発売されたPALSONIFY（パルソニファイ）と、後期の先天性副腎皮質過形成症（CAH）治療薬候補であるatumelnant（アツメルナント）を獲得しました。同氏は、希少内分泌疾患領域は、第2相試験での測定結果が第3相試験でも継続できるため、開発リスクが比較的低い分野だと述べています。Vertexは、これらの新薬候補が合算でピーク時に50億ドルの売上高を生み出す可能性があると見積もっています。

腎臓疾患パイプラインの重要マイルストーン

Vertexは、IgA腎症（IgAN）を対象としたpovetacicept（ポベタシセプト）について、11月30日に米国食品医薬品局（FDA）の承認判断日（PDUFA date）を迎える見込みです。リサ氏は、FDAの腎臓部門とのやり取りは建設的であり、申請は順調に進んでいると述べました。同氏は、povetaciceptが36週時点で尿中タンパク・クレアチニン比を52%低下させ、血尿の改善、ガラクトース欠損IgA1の低減、そしてKDIGOガイドラインの目標達成を支援できる点で差別化されていると主張しました。また、月1回の自己注射製剤であることや、投与量が少ないことも競合薬に対する利点となる可能性があります。

Vertexはさらに、povetaciceptを膜性腎症の第2b/3相試験（104週間の研究）や、重症筋無力症の第2相試験でも開発を進めています。また、温式自己免疫性溶血性貧血を対象としたRUBY-4試験のデータも評価中です。

一方、inaxaplin（イナキサプリン）については、APOL1遺伝子変異を持つ患者（軽度のタンパク尿や、より重度のタンパク尿と2型糖尿病を合併する患者を含む約50名）を対象とした第2相概念実証（Proof-of-Concept）試験であるAMPLIFIED試験のデータが年末までに得られる見込みです。第3相AMPLITUDE試験は年末までに登録完了を目指しており、中間解析は2027年初頭に予定されています。この中間解析では、推定糸球体濾過量（eGFR）の低下速度をプラセボと比較する主要評価項目が用いられます。同試験の患者は、一般的な腎臓病患者のほぼ2倍の速度でeGFRが低下するため、48週での治療効果の差が観察される可能性があるとリサ氏は指摘しました。

嚢胞性線維症以外の商業的拡大

リサ氏は、Vertexが以前の嚢胞性線維症中心の事業から、商業インフラを大幅に拡大したと述べました。同社は、治療センター、患者、家族へのサポートを含むCASGEVY（キャスゲビー）のための独立した販売・サポート体制を構築しました。また、急性疼痛治療薬JOURNAVX（ジャーナベックス）についても営業体制を拡充しています。JOURNAVXの発売当初は約100名の営業担当者でしたが、保険適用範囲の拡大に伴い約150名に増員され、今年初めにはさらに倍増しました。8月初めの時点で、約2億6000万人の被保険者（covered lives）をカバーしています。リサ氏によると、医師や患者からのフィードバック、保険アクセスの拡大、営業担当者の増員、マーケティング活動、そして救急・外傷科医、麻酔科医、整形外科医、産婦人科医、歯科医など幅広い処方医へのアプローチが、JOURNAVXの処方増加を後押ししています。

さらに、第3相試験が進められている糖尿病性末梢神経障害治療薬suz}{|ト}rigine（スゼトリジン）についても、年末までに登録が完了する見込みです。