カプリコア・セラピューティクス、FDA審査延長で株主訴訟が進行中

米国のバイオテクノロジー企業、カプリコア・セラピューティクス（CAPR）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬候補「デラミオセル」に関する生物製剤ライセンス申請（BLA）の審査期間延長が発表されたことを受け、集団訴訟の原告適格申請期限が2026年9月28日に迫っていると、投資家向け法律事務所Hagens Bermanが伝えています。

FDA、追加データ提出を受け審査期間を延長カプリコアは8月24日、FDAがデラミオセルのPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）目標審査終了日を当初の2026年8月22日から2026年11月22日に延長したと発表しました。これは、2026年7月に実施された諮問委員会での議論を経て提出された、第3相HOPE-3試験の24ヶ月間のオープンラベル延長データを含む追加情報が、FDAによって「主要な修正」と分類されたためです。

集団訴訟の概要訴訟の対象期間は2025年12月17日から2026年7月26日までで、原告適格申請の最終期限は2026年9月28日です。

訴訟の主な争点：臨床試験データとSAP変更に関する虚偽記載訴訟では、カプリコアおよび一部幹部が、DMD治療薬候補デラミオセルの臨床試験データおよび規制当局への申請プロセスに関して、重要かつ虚偽の、あるいは誤解を招くような声明を発表したと主張されています。具体的には、同社が生物製剤ライセンス申請（BLA）を再提出する前に、FDAとの合意なしに統計解析計画（SAP）に変更を加えていた事実を開示しなかったとされています。

HOPE-3試験の「画期的」発表と公募増資2025年12月3日、カプリコアは「デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたデラミオセルの第3相HOPE-3試験における良好なトップライン結果」を発表しました。同社のCEOは、「HOPE-3試験は、デラミオセルがデュシェンヌ型筋ジストロフィーの病状を大きく改善できるという強力かつ決定的な証拠を提供し、骨格筋および心機能の両方で統計的に有意な改善を示した」と述べていました。この発表を受け、カプリコアの株価は370%急騰し、終値は23.60ドルとなりました。翌日、同社は約600万株を1株25ドルで公募する株式発行を発表しました。

FDAの文書でSAP変更が判明、株価は64%暴落カプリコアの公表内容との食い違いが明らかになったのは、2026年7月27日、FDAが諮問委員会開催に先立ちブリーフィング文書を公開した際でした。文書では、カプリコアが事前に規定された統計解析計画（SAP）に対して、合意を得ていない事後的な修正を行っていたことが明らかになりました。FDAは、HOPE-3試験が「事前に規定された主要および副次的な有効性エンドポイントを達成しておらず、12ヶ月時点でのデラミオセルとプラセボの間で統計的に有意な差を示さなかった」と指摘しました。この情報を受け、カプリコアの株価は約64%急落し、終値は7.00ドルとなりました。その後、諮問委員会は9対3で同薬の有効性に反対票を投じ、投資家の損失をさらに拡大させました。

Hagens Bermanによる調査Hagens Bermanのパートナーであるリード・カスレイン氏は、「我々は投資家の損失に焦点を当て、経営陣がこれらの試験エンドポイントや未開示の修正をどのように説明していたのか、その全容を解明することに注力している」と述べています。