米FDA、スターガルト病治療薬に優先審査

米バイオテック企業Belite Bio（BLTE）は、希少疾患であるスターガルト病1型（Stargardt disease type 1）の治療薬候補「Tinlarebant（ティンラレバント）」について、米食品医薬品局（FDA）が優先審査（Priority Review）を開始したと発表しました。FDAは2027年2月12日をPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）審査期限日と設定しました。ティンラレバントが承認されれば、スターガルト病1型に対する初の承認治療薬となります。

スターガルト病1型は、遺伝性の希少疾患で、網膜の中心部の視力を徐々に損なう病気です。現在、この病気の進行を遅らせる承認された治療法はありません。

フェーズ3「DRAGON試験」の結果によると、ティンラレバントは病気の進行を抑制する効果を示しました。1日1回の投与を受けた患者群では、プラセボ（偽薬）群と比較して網膜病変の拡大速度が約35.7%抑制されました。また、網膜に蓄積するタンパク質「RBP4」のレベルを約80%低下させる効果も確認されています。

副作用としては、一時的な視界の黄味や暗順応の遅延といった眼科関連の事象が報告されましたが、重篤な治療関連の眼科イベントは報告されていません。

Belite Bioは、ティンラレバントの承認を見据え、米国での商業展開に向けた準備を進めています。これには、販売体制の構築、医師への教育、医療保険（ペイジャー）アクセス、患者支援プログラムの整備などが含まれます。同社は、米国国内にスターガルト病1型と診断される可能性のある患者が約53,000人おり、そのうち約20,000人が臨床的に診断されていると推定しています。

Belite Bioのトム・リンCEOは、「承認されれば、ティンラレバントはスターガルト病1型に対する最初で唯一の承認治療薬となる」と述べています。同社にとって、ティンラレバントの承認は、商業段階のバイオテクノロジー企業への移行を意味すると考えられます。

スターガルト病1型は、ABCA4遺伝子の変異によって引き起こされ、ビタミンAの代謝産物が網膜に蓄積することで、視細胞や網膜色素上皮細胞に障害が生じ、中心視力の低下を招きます。患者は、読書、顔の認識、公共の場での移動、調理、自立した移動などに困難を抱え、運転能力の喪失や視力低下に伴う精神的な負担も指摘されています。

現在の管理方法としては、低視力補助具の使用、カウンセリング、紫外線カット眼鏡の着用、高用量のビタミンAサプリメントの回避といった支持療法が中心ですが、これらの方法は病気の進行自体を遅らせるものではありません。