FDA、新薬審査期間を延長

米食品医薬品局（FDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬候補「デラミオセル」の製造販売承認申請（BLA）に関する審査期間を延長すると発表しました。これにより、カプリコア・セラピューティクス（Capricor Therapeutics, Inc.、NASDAQ: CAPR）の株価は、進行中の集団訴訟と合わせて、さらなる注目を集めることになります。

FDAは当初、デラミオセルのPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）ターゲットアクションデートを2026年8月22日としていましたが、これを同年11月22日まで延長しました。これは、7月に開催された諮問委員会での議論や、最近提出された24ヶ月間の長期投与試験データ、そして上肢機能に特化した適応拡大の要望などが「主要な修正」とみなされたためです。

集団訴訟は、カプリコア・セラピューティクスと一部役員が、デラミオセルの臨床試験データと規制当局への申請プロセスに関して、虚偽かつ誤解を招くような声明を発表したと主張しています。具体的には、FDAとの合意なしに、統計解析計画（SAP）に変更を加えた上でBLAを再提出したことが開示されていなかったとされています。

訴訟の対象期間は2025年12月17日から2026年7月26日までとなっており、原告適格申請の締め切りは2026年9月28日です。

カプリコア・セラピューティクスは2025年12月3日、「デラミオセルのDMDを対象とした第3相HOPE-3試験から良好なトップライン結果が得られた」と発表しました。当時のCEOは、「HOPE-3試験は、デラミオセルがDMDの病状を著しく改善し、骨格および心臓機能の両方で統計的に有意な改善を示すことを示す強力かつ決定的な証拠を提供した」と述べていました。この発表を受け、同社の株価は一時370%上昇し、終値で23.60ドルとなりました。翌日、同社は約600万株を1株25ドルで公募する株式発行を実施しました。

しかし、2026年7月27日、FDAが諮問委員会に先立ち公開したブリーフィング文書により、状況は一変します。文書では、カプリコア・セラピューティクスが、事前に規定された統計解析計画（SAP）に変更を加えていたことが明らかになりました。FDAは、「HOPE-3試験は、事前に規定された主要および副次有効性エンドポイントを達成しておらず、12ヶ月時点でのデラミオセルとプラセボの間で統計的に有意な差は示されなかった」と指摘しました。この発表を受けて、カプリコア・セラピューティクスの株価は、わずか1日で約64%下落し、7.00ドルで取引を終えました。その後、諮問委員会は、同薬の有効性に対して9対3で反対票を投じ、投資家の損失をさらに拡大させました。

原告側弁護士であるハーゲンス・バーマン（Hagens Berman Sobol Shapiro LLP）は、「我々は投資家の損失に焦点を当て、経営陣がこれらの試験エンドポイントや未開示の変更をどのように説明していたのか、その全容を明らかにすることを目指している」と述べています。