カプリコア、決算発表も訴訟抱え不透明感

バイオ医薬品企業のカプリコア・セラピューティクス（CAPR）は、2026年度第2四半期決算を発表しましたが、進行中の証券集団訴訟を抱え、先行き不透明な状況となっています。

同社は決算発表とカンファレンスコールを実施しましたが、アナリストとの質疑応答セッションが省略されたことが注目されています。経営陣は、4070万ドルの純損失を報告し、手元現金および市場性有価証券は2億3790万ドルでした。特筆すべきは、決算説明会の最後にアナリストとのライブ質疑応答を行わなかった点です。経営陣は、規制当局である米国食品医薬品局（FDA）との進行中のリアルタイムでの協議の機密性を理由に挙げ、質疑応答を省略したと説明しました。これにより、臨床試験データの信頼性や訴訟の余波に関する質問には答えられませんでした。

この集団訴訟は、カプリコアとその一部役員が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬候補である主力製品「デラミオセル」の臨床試験データおよび規制当局への申請プロセスに関して、意図的に虚偽または誤解を招くような記述を行ったと主張しています。具体的には、被告は、生物製剤ライセンス申請（BLA）を再提出する前に、FDAの合意を得ずに、事前に規定された統計解析計画（SAP）に変更を加えたことを開示しなかったとされています。

2025年12月3日、カプリコアは「デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたデラミオセルの第3相HOPE-3試験における良好なトップライン結果」を発表しました。同社のCEOは、「HOPE-3試験は、デラミオセルがデュシェンヌ型筋ジストロフィーの経過を著しく改善できるという強力かつ決定的な証拠を提供し、骨格筋および心臓機能の両方で統計的に有意な改善を示した」と述べていました。これらの発表を受け、カプリコアの株価は370%急騰し、2025年12月3日の終値は23.60ドルとなりました。翌日、同社は約600万株を1株25ドルで公募する株式発行を発表しました。

しかし、カプリコアの公表した説明は、2026年7月27日にFDAが公開したブリーフィング文書によって覆されました。この文書は、諮問委員会の会合に先立って公開されたもので、カプリコアが事前に規定された統計解析計画（SAP）に、合意のない事後的な変更を加えていたことを明らかにしました。FDAは、HOPE-3試験が「12ヶ月時点でデラミオセルとプラセボの間に統計的に有意な差を示さず、事前に規定された主要および副次有効性評価項目を達成できなかった」と指摘しました。これを受け、カプリコアの株価は1日で約64%急落し、終値は7.00ドルとなりました。その後、諮問委員会は9対3で同薬の有効性に反対票を投じ、投資家の損失をさらに拡大させる結果となりました。