メソブラスト、RYONCILの商業化で収益増・赤字縮小

再生医療企業のメソブラスト（MESO）は、主力製品であるRYONCILの商業化が軌道に乗り、2026会計年度（2026年6月期）の売上高が1億1500万ドルに達したと発表しました。これは、同社初のFDA（米国食品医薬品局）承認製品であるRYONCILの初の通期商業販売によるものです。

RYONCILは、ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病（GVHD）の小児患者を対象とする、同社初のFDA承認済み同種間葉系幹細胞療法です。2026会計年度の通期純収益は1億1500万ドルとなり、第4四半期（2026年4～6月期）の純収益は3600万ドルに達しました。また、償却費を除く売上総利益は通年で1億1000万ドルとなりました。

同社は、RYONCILが米国で初めてかつ唯一FDAに承認された間葉系幹細胞製品であると説明しています。

財務面では、純損失を前年比44%削減し、5750万ドルに縮小しました。会計年度末の現金及び現金同等物は1億300万ドルで、年間を通じた純現金使用額は4380万ドルでした。特に、下半期の現金燃焼率（キャッシュバーン）は1340万ドルと、前年同期の5000万ドルから大幅に減少しました。

商業化の進展も顕著です。RYONCILの治療センターは50カ所以上が稼働し、保険適用範囲は米国の人口の98%以上に拡大しました。2025年10月にはJコード（医療サービス提供者への支払いコード）を取得したことも、収益増加に貢献したと最高経営責任者（CEO）のSilviu Itescu氏は述べています。

実際の臨床使用において、RYONCILは急性GVHDと診断された小児患者の早期生存率が84%であることが示されています。同社の今後の優先事項としては、小児市場での採用拡大、より早期の治療開始の促進、そして成人GVHDへの適応拡大が挙げられています。

現在、重症度3または4のステロイド抵抗性急性GVHD成人患者180人を対象としたランダム化比較試験を実施中です。この試験では、JAK阻 薬であるルキソリチニブ単独療法と、ルキソリチニブとRYONCILの併用療法を比較しています。Itescu氏によると、この試験は米国内40以上の施設で患者登録が進められており、完了まで約18ヶ月を見込んでいます。約100人（計画の57%）の登録が完了した時点で、2027年第4四半期に中間解析を行う予定です。この中間解析または最終試験で良好な結果が得られれば、成人患者への適応拡大に向けた追加生物製剤承認申請（sBLA）の根拠となり得るとのことです。

ルキソリチニブ治療が無効だった患者群についても、コンパッショネートユース（思いやり使用）プログラムでの結果が示されました。RYONCILで治療された青年および成人患者では、100日時点での生存率が76%に達しました。これは、ルキソリチニブ失敗後に他の3剤目治療を受けた患者群の報告（約20～30%）と比較して高い数値です。

収益見通しについて、Itescu氏は正式なガイダンスは示さなかったものの、今後12ヶ月で「二桁成長」を期待すると述べました。経営陣は、会計年度半ばには成長見通しについてより明確な見解が得られると見ています。

さらに、メソブラストは小児デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたRYONCILの第III相臨床試験に関する治験新薬（IND）申請について、FDAの承認を取得しました。このほか、慢性腰痛症や心不全領域でもパイプラインが進展しており、350人規模の腰痛症試験で患者登録が完了し、高リスク心不全患者向けのREVASCORの承認も追求しています。