J&J、希少疾患治療薬IMAAVYを承認

ジョンソン・エンド・ジョンソン（JNJ）は、成人および12歳以上の小児患者を対象とした、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）治療薬「IMAAVY®（ニポカリマブ）」の米国食品医薬品局（FDA）による承認を発表しました。同薬は、ステロイド治療で効果が見られなかった患者が対象となります。

今回の承認は、FDAの優先審査を経て実現したもので、wAIHAに特化した治療薬として初めての承認となります。wAIHAは、自己抗体が赤血球を破壊することで重度の貧血、極度の疲労、そして死亡リスクを高める、まれで生命を脅かす自己抗体疾患です。

wAIHA患者支援団体の代表者は、「wAIHAと共に生きることは、絶え間ない疲労と、明日何が起こるかわからないという不確実性との戦いを意味することがよくあります。患者は、元気を取り戻したと感じたかと思うと、ヘモグロビン値が低下し、疲労が再発して、振り出しに戻ってしまうことがあります。今回、私たちの病気に特化した治療薬が初めて登場しました」とコメントしています。

これまでwAIHAの治療選択肢は、免疫系全体を抑制するステロイドや免疫抑制剤に限られていました。しかし、これらの治療法は病気の原因となる自己抗体を特異的に標的とするものではありませんでした。

マサチューセッツ総合病院のデイビッド・カター医師は、「第2/3相ENERGY試験は、病原性IgGを標的とすることがwAIHAの治療パラダイムを大きく変える可能性を示しています。IMAAVYで治療を受けた患者の多くは、プラセボと比較して、赤血球値が上昇し、それが持続するヘモグロビン値の改善を達成しました。患者にとって、この承認は、wAIHAの病因となる自己抗体を標的とする、有効性が証明された安全なプロファイルを持つ治療薬が得られたことを意味します」と述べています。

第2/3相ENERGY試験の主要評価項目は、持続的なヘモグロビン（Hgb）値の改善でした。無作為化プラセボ対照試験では、IMAAVYの承認用量で治療を受けた患者の約3倍が、24週目までにプラセボと比較して持続的なHgb値の改善を達成しました。この治療群の患者は、1週目までに平均1g/dLのHgb値の増加を示しました。さらに、IMAAVYは24週目までにプラセボと比較して、FACIT-疲労スコアが平均3.5ポイント高く、スコアが高いほど疲労が少ないことを示しました。ENERGY試験において、IMAAVYは全身性重症筋無力症（gMG）におけるIMAAVYの確立された安全性プロファイルと一致した安全性を示しました。IMAAVYで治療を受けたwAIHA患者で最も一般的な有害事象（10%以上）は、末梢性浮腫、下痢、発熱でした。ENERGY試験の全結果は、2026年6月に開催された欧州血液学会2026で発表されました。