窪田製薬ホールディングス 2026年12月期第2四半期決算ディープダイブ：知財力をテコに進むパイプラインの事業化と欧州CUP戦略

エグゼクティブ・サマリー

窪田製薬ホールディングス株式会社の2026年12月期第2四半期（中間期）は、主力パイプラインである スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」 の欧州における商業化準備や、 近視進行ケアデバイス「Kubota Glass®」 のビジネスモデル転換など、将来の収益化に向けた戦略的投資が進展した期間となりました。

中間期の連結実績としては、事業収益が 8百万円 （前年同期比39.8%減）、営業損失が 650百万円 （前年同期は450百万円の損失）となりました。収益面ではKubota Glass®のサブスクリプション型販売への移行に伴う一時的な会計上の影響が見られる一方、費用面ではエミクススタト塩酸塩の原薬製造費用の増加により研究開発費が前年同期比118.2%増の 313百万円 へ拡大しています。

上記のスライドに示されている通り、事業展開における最大のハイライトは、フランスの Laboratoires KÔL社との供給およびライセンス契約の締結 と、それに伴う2026年7月の 第1マイルストーン対価受領 です。同社はフランスを起点とした 指定患者向けコンパッショネート・ユース・プログラム（CUP） を活用することで、通常の承認プロセスに先駆けた早期商業化と収益化を目指しています。

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2026年12月期 第2四半期 連結業績の要因分析

1. 損益計算書（IFRS）の動向

中間期の事業収益は前年同期の13百万円から 8百万円 へ減少しました。これは主に対面販売中心から 「Kubota Glass® My Visionプログラム」（サブスクリプション型） への移行に伴い、収益認識が月額按分となったことによるものです。一括計上から継続課金モデルへとシフトしたことで、中長期的な収益基盤の安定化を図る布石となっています。

事業費用は全体で 646百万円 （前年同期比49.9%増、215百万円増）となりました。主な内訳は以下の通りです：

• 売上原価 : 22百万円 （前年同期比376.5%増、17百万円増）
• 研究開発費 : 313百万円 （前年同期比118.2%増、170百万円増、主にエミクススタト塩酸塩の製造費用）
• 販売費及び一般管理費 : 311百万円 （前年同期比9.9%増、28百万円増、人件費減少の一方で株式報酬費用や特許関連費用が増加）

四半期推移（Q1からQ2）を見ると、Q2単体の事業費用は 339百万円 （直前四半期比10.4%増）となり、研究開発費が 174百万円 （同24.8%増）と拡大基調にあります。

2. 財務状態と手元資金の状況

2026年6月末時点の財政状態は、強固な財務健全性を維持しています。

• 流動資産 : 1,766百万円 （期首比203百万円減）
• 手元資金（現金及び現金同等物、その他金融資産） : 1,580百万円 （期首比339百万円減）
• 資産合計 : 1,776百万円
• 資本合計 : 1,602百万円
• 自己資本比率 : 90.2% （期首比1.4ポイント低下）

研究開発活動に伴うキャッシュアウトにより手元資金は減少しているものの、自己資本比率は9割超をキープしており、当面の事業推進に向けた資本基盤は強固に保たれています。

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競争優位性の源泉：圧倒的な知財ポートフォリオ

窪田製薬ホールディングスの根幹を支えるのが、創業以来注力してきた強固な 特許ポートフォリオ です。同社は2025年12月時点で 医薬品59件、医療機器78件の計137件の特許権 を保有しています。

上記のスライドで示されている通り、日経ビジネス（2025年6月2日号）の「特許価値成長ランキング」において、同社は 製薬業界内第4位 （1位 アステラス製薬、2位 第一三共、3位 武田薬品工業に次ぐ順位）、全上場企業3,980社中でも 第28位 という高い評価を獲得しました。

この評価は米レクシスネクシス社の分析ツール「PatentSight+」を用いて算出されたもので、単なる特許件数にとどまらず、他社からの引用頻度や特許ポートフォリオの質的成長性が客観的に証明されたことを示しています。この知財基盤が、同社独自のビジネスモデル（予防・進行抑制・完治の3階層アプローチ）の参入障壁として機能しています。

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主要パイプラインの事業進捗と成長ポテンシャル

1. エミクススタト塩酸塩（スターガルト病治療候補薬）

エミクススタト塩酸塩は、視覚サイクルモジュレーション技術（VCM技術）により網膜の代謝負荷を軽減し、視機能を保護する低分子化合物です。

• 欧州での早期商業化戦略 : 2026年3月にフランスの Laboratoires KÔL社 と供給およびライセンス契約を締結。第3相臨床試験のサブグループ解析結果を踏まえ、販売価格設定の自由度が比較的高いフランスにおいて、 指定患者向けコンパッショネート・ユース・プログラム（CUP） を通じた早期収益化を推進しています。2026年7月には原薬製造に係る第1マイルストーン対価を受領しました。
• 欧州市場のポテンシャル : 欧州はスターガルト病治療薬世界市場の約45%を占めており、同社試算による欧州市場規模は以下の通りです：
  • 対象市場全体（TAM） : 推定31億88百万ドル （約4,623億円）
  • 提供可能市場（SAM） : 15億94百万ドル （約2,311億円）
  • 獲得見込市場（SOM） : 10億36百万ドル （約1,502億円、目標シェア32.5%）
• 米国市場の展開 : 1対2のピボタル試験要件の確認を進めるとともに、共同研究開発パートナーの探索を継続しています。

2. Kubota Glass®（ウェアラブル近視進行ケアデバイス）

網膜に特殊な映像を投影して近視の改善・抑制を目指す独自技術を採用した主力製品です。

• 日本市場 : 2026年4月より サブスクリプション型サービス「Kubota Glass® My Visionプログラム」 を本格開始。導入初期費用のハードルを下げ、利用者の継続率を高めるモデルへの転換が進み、利用者数は着実に増加しています。
• 中国・台湾市場 : 中国では、 上海市眼病防治センター（上海市眼科医院） にて6歳〜9歳の未発症小児118例を対象とした 一次予防に関する無作為化比較試験（RCT） が進行中（研究責任者：何鮮桂 博士、観察期間1年）。現地薬事規制の動向を慎重に見極めつつ、承認取得に向けた科学的エビデンスの構築と体制整備を最優先で進めています。

3. eyeMO®（在宅・遠隔眼科医療用網膜モニタリング機器）

超小型OCT（光干渉断層撮影機器）技術を活用し、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫の在宅モニタリングを可能にするデバイスです。

• 市場規模 : 対象市場全体（TAM）は 推定40億79百万ドル （約5,915億円）、獲得見込市場（SOM）は 3億6百万ドル （約444億円、目標シェア7.5%）と推計されています。
• グローバル共同研究 : 米国 ハーバード大学医学部附属ジョスリン糖尿病センター および シンガポール国立病院（NUH） との間で臨床共同研究が進行しており、フェーズ1の被験者募集を完了し、現在フェーズ2の臨床試験が順調に進捗しています。NASAの有人火星探査プロジェクト関連の研究も並行して進められています。

4. VAP-1阻害剤（炎症・変性疾患）

既存の阻害剤より高い選択性と強力な作用を持つ新規経口薬として、 アルツハイマー病 および 代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH） といったアンメット・メディカル・ニーズの大きい領域へ研究範囲を拡大しています。

• アルツハイマー病領域の市場規模 : 主要展開国（米国、EU4カ国、英国、日本）におけるTAMは 推定505億21百万ドル （約7兆3,255億円）、SOMは 76億78百万ドル （約1兆1,133億円、目標シェア15.3%）と非常に巨大な潜在性を持ち、現在in vivo POC検証に向けた提携先選定が進められています。

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今後の展望と注目ポイント

窪田製薬ホールディングスの今後の展開において、投資家が注視すべき重要テーマは以下の通りです：

1. エミクススタト塩酸塩のフランスCUP進捗と欧州他国展開 : KÔL社との協業によるフランスでの早期処方開始と、それに伴うロイヤリティ・マイルストーン収入の具現化。
2. Kubota Glass®のサブスクリプション成長と中国臨床試験データ : 日本国内におけるMRR（月次経常収益）の積み上がり状況、および上海市眼病防治センターにおける小児近視予防臨床試験の12カ月評価データ。
3. eyeMO®およびVAP-1阻害剤の提携・ライセンス展開 : ハーバード大・シンガポール国立病院との共同研究成果を受けた商業化パートナーの獲得、ならびにアルツハイマー病領域における戦略的提携の進展。

同社は強固な特許資産を基盤に、医薬品と医療機器のハイブリッドポートフォリオを展開しており、先行投資フェーズから早期商業化フェーズへの移行が着実に進められています。