テネヤ、心疾患治療薬の進捗を年末に発表へ

米バイオ企業テネヤ・セラピューティクス（Tenaya Therapeutics）は、心疾患治療薬候補TN-201とTN-401に関する第4四半期の進捗報告を予定している。規制当局との協議状況や追加の臨床データなどが公表される見込みだ。

同社は、遺伝子治療薬候補TN-201について、肥大型心筋症（HCM）の一種であるMYBPC3遺伝子変異に関連する疾患を対象としている。これまでのデータでは、左室質量（LVMI）の有意な減少と症状の改善が確認されている。現在、より高用量での評価を進めており、両用量ともに良好な忍容性を示しているという。

また、遺伝子治療薬候補TN-401は、右室不整脈原性心筋症（ARVC）の一種であるPKP2遺伝子変異に関連する疾患を対象としている。この治療薬候補は、心臓の電気的不安定性、特に心室性期外収縮（PVC）を約60%～67%減少させる効果が、最長52週間にわたり確認されており、安全性のプロファイルも良好であると報告されている。PVCの減少は、突然死を含む重篤なイベントの予防につながる可能性がある。

テネヤは、低分子医薬品候補TN-301の開発も再開する。TN-301はHDAC6阻害剤であり、第2相臨床試験の計画を第4四半期に詳細に発表する予定だ。

同社の最高財務責任者（CFO）であるエリック・ヒレングレン氏は、心疾患に対する精密医療の開発戦略について説明した。テネヤは、遺伝子治療と低分子医薬品という複数のアプローチを用いて、症状の治療だけでなく、疾患の根本原因に対処することに注力している。

同社は、現金および現金同等物として7,800万ドルを保有しており、これは潜在的なピボタル試験や第2相試験の費用を除いた場合、来年第3四半期までの事業運営資金を賄える見込みである。