希少疾患治療薬「IMCIVREE」の拡大戦略

希少疾患治療薬の開発・販売を行うRhythm Pharmaceuticals（リズム・ファーマシューティカルズ、ティッカーシンボル: RYTM）は、食欲調節に関わるメラノコルチン4受容体（MC4R）作動薬「IMCIVREE（セトメラノチド）」の商業化拡大と、新たなMC4R作動薬の開発を進めている。同社は現在、12カ国以上で事業を展開し、約24カ国で市場アクセスを確保している。

主力製品である「IMCIVREE」は、食欲を司る視床下部経路の機能障害に起因する希少肥満症の治療薬として承認されている。当初は、プロオピオメラノコルチン（POMC）やレプチン受容体（LEPR）欠損症といった超希少遺伝性肥満症向けに開発された。その後、2022年にはバルデ・ビードル症候群（BBS）に対する承認をグローバル第III相試験の結果を受けて取得。BBSおよび一部のPOMC/LEPR関連の売上が牽引し、四半期売上高は年間約6000万ドルに達していた。

今回、同社にとって大きな進展となったのは、後天性視床下部肥満症（AHO）に対する「IMCIVREE」の米国での発売である。AHOは、頭蓋咽頭腫などの腫瘍による視床下部損傷や、外傷、放射線療法などが原因で発症する。リズム社が実施したAHOのグローバル第III相試験には130人の患者が参加し、「IMCIVREE」投与群ではプラセボ群と比較して18.8%の体重減少が確認された。この試験結果は規制当局への申請を裏付け、米国の権威ある医学雑誌「ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン」に掲載され、肥満症治療におけるMC4R経路の役割について論じる論説も付記された。

米国でのAHO発売後、最初の四半期において、リズム社は14週間にわたり400件以上の患者開始フォーム（処方開始手続き書類）を受け取った。これらのフォームは300人以上の医師から提出されており、一部の医師に処方が集中するのではなく、幅広い医師が処方に関与していることを示唆している。承認された処方の約3分の2は、事前の承認（Prior Authorization）を経ていた。同社は、民間保険の約25%、メディケイド（公的医療扶助）の約35%でカバレッジポリシー（保険適用方針）を整備しており、BBS発売時の同時期と比較して、償還（保険適用による費用回収）の進捗は順調に進んでいる。四半期終了後も患者開始フォームの受付は鈍化しておらず、ターゲットとする専門医療センターや地域医師の全てにまだ到達・活性化していない状況だ。リズム社は、米国におけるAHOの市場規模を約1万人の患者と推定している。

国際展開も積極的に進めており、日本での承認・償還が年内、ドイツでは償還免除が認められれば第1四半期中の発売が見込まれている。パイプラインには、経口薬の「bivamelagon」と週1回投与の注射薬「RM-718」があり、「bivamelagon」については年内にもAHOを対象としたグローバル第III相試験が開始される予定だ。また、プラダー・ウィリ症候群を対象とした第III相プログラムも評価中であり、同社は四半期末時点で約3億3000万ドルの現金を保有している。