脳腫瘍治療薬NEO100、有望な中間結果

NeOnc Technologies Holdings（NASDAQ: NTHI）は、再発性IDH1変異型悪性神経膠腫患者を対象とした鼻腔内投与のNEO100に関する第2a相試験で、6ヶ月無増悪生存率が48.9%に達したと発表しました。これは、過去のベンチマークである20%を約2.5倍も上回る結果で、統計的にも有意（p=0.0047）でした。

同試験は、標準的な放射線療法や化学療法を受けた後に腫瘍が再発または進行した、治療選択肢が極めて限られている進行・再発グレードIIIまたはIVの神経膠腫患者を対象としています。

生存期間に関するデータも良好で、中央値全体生存期間は約26ヶ月に達しました。6ヶ月時点での生存率は約87%、1年で61%、2年で54%でした。中には、約19ヶ月間無増悪を維持している患者もおり、治療を継続しています。

NEO100は1日4回鼻腔内に投与され、自宅での投与が可能です。試験では、重篤な有害事象は報告されていません。

第2a相試験には24人の患者が参加し、オープンラベル（非盲検）形式で実施されました。これは、標準治療を使い果たした重篤な再発性疾患患者という、非常に限定された集団を対象とする初期から中期の試験では一般的な手法です。

今回の有望な第2相データを受け、NeOncはFDA（米国食品医薬品局）と協議し、承認申請につながる可能性のある、より大規模な登録試験に向けた道筋を議論する予定です。

今回のポジティブな結果は、最近のアナリストによる投資判断の引き上げや、相当な空売りポジション（ショートポジション）の存在とも相まって、投資家の注目を集めています。投資家はNEO100のデータの重要性を評価し始めています。

NeOncにとって、今回の結果はNEO100が第2a相試験の過去のベンチマークを大幅に上回り、統計的に有意な結果を示し、次の規制当局へのステップに進むことを明確に示すものです。