モダリス（4883）2026年12月期第2四半期 決算・事業進捗ディープダイブレポート

株式会社モダリス（証券コード：4883）の 2026年12月期第2四半期決算 および 事業進捗説明資料 に基づき、同社のコア技術、パイプラインの進展状況、財務基盤、および将来の成長戦略を総合的に解説・分析します。

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1. 財務状況と資金基盤のハイライト

費用構造と損益状況

2026年12月期第2四半期累計期間 における財務実績は、リードプログラムである 「MDL-101」 の臨床試験に向けた準備活動が本格化したことを反映した内容となっています。

• 事業収益 ：0百万円 （前年同期：0百万円）
• 事業費用 ：1,000百万円 （前年同期：1,031百万円、前年同期比31百万円減）
  • 研究開発費 ：911百万円 （前年同期：906百万円、前年同期比5百万円増）
  • 販売用管理費 ：88百万円 （前年同期：125百万円、前年同期比37百万円減）
• 営業利益 ：△1,000百万円 （前年同期：△1,031百万円）
• 経常利益 ：△965百万円 （前年同期：△1,019百万円）
• 当期純利益 ：△920百万円 （前年同期：△1,020百万円）

創薬バイオベンチャーの事業特性上、自社単独開発を進めるフェーズにおいては事業収益が発生しない一方、 研究開発費が911百万円 と事業費用の大部分を占めており、臨床開発移行への投資が着実に継続されています。

貸借対照表およびキャッシュポジション

2026年12月期第2四半期末時点の資産・負債・純資産の状況は以下の通りです。

• 現金及び預金 ：3,015百万円 （2025年12月期末比203百万円増）
• 資産合計 ：3,136百万円 （2025年12月期末比172百万円増）
• 流動負債 ：669百万円 （2025年12月期末比535百万円増）
• 純資産合計 ：2,462百万円 （2025年12月期末比330百万円減）
• 自己資本比率 ：76.9% （2025年12月期末：93.0%）

新株予約権の行使が進んだことや後述する 普通社債の発行（3億円） により、 現金及び預金は3,015百万円 と手元流動性が改善・維持されています。自己資本比率は前年末より低下したものの 76.9% と引き続き堅牢な財務基盤を保持しています。

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2. 独自プラットフォーム「CRISPR-GNDM®」と独自の市場ポジショニング

技術的特徴：DNAを切断しないエピゲノム編集

モダリスの最大の強みは、独自開発した遺伝子制御プラットフォーム 「CRISPR-GNDM®（Guide Nucleotide-Directed Modulation）」 にあります。従来のCRISPR-Cas9技術がDNAを切断して遺伝子を改変するのに対し、CRISPR-GNDM®は切断活性を失わせた dCas9 を利用します。

1. gRNA（ガイドRNA） が標的ゲノム部位へシステムを誘導（ポインターの役割）
2. dCas9 が標的DNAに結合（バインダーの役割）
3. 結合した エピゲノムエディター がゲノムのスイッチ部分を修飾し、目的遺伝子の発現を 「ON（活性化）」 または 「OFF（抑制）」 に制御

DNAを切断しないため、 ゲノムの不可逆的な損傷リスクを回避できる 点が大きな特徴です。

エピゲノム編集の競合環境における優位性

現在、世界中でエピゲノム編集を開発するバイオ企業（Tune、nChroma、Epicrispr、Epigenic、Scribe、Mammothなど）が存在しますが、これら競合企業のリードプログラムの多くはコレステロール血症やB型肝炎などを対象とした 「遺伝子抑制化（OFF）」 に集中しています。

それに対しモダリスの「MDL-101」は、後述する難病を対象とした 「遺伝子活性化（ON）」 アプローチをとっており、 エピゲノム編集による遺伝子活性化領域において世界をリードするポジション を確立しています。

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3. リードパイプライン「MDL-101」の深掘り分析

対象疾患と革新的アプローチ

MDL-101 が対象とする LAMA2-RD（LAMA2関連先天性筋ジストロフィー1A型：CMD1A） は、LAMA2遺伝子の変異によって生後すぐ〜数ヶ月以内に著しい筋力低下や筋緊張低下を引き起こす重篤な指定難病です。発症患者は100万人に約8.3人（米国で約2,500人）とされ、現在根本的な治療法が存在しません。市場規模は 500Mドル（約500億円以上） と試算されています。

LAMA2遺伝子自体はサイズが約9kbと大きく、一般的な遺伝子治療用ベクターである AAV（アデノ随伴ウイルス） の搭載容量を超えるため、直接遺伝子を補充することが不可能です。そこでモダリスは、筋肉中で通常は発現が眠っている姉妹遺伝子 「LAMA1」 のスイッチをCRISPR-GNDM®によって 「ON」 にし、LAMA2の機能を補完する独自のアプローチを考案しました。

非臨床試験（IND-enabling試験）での強力な薬効データ

病態モデルマウスを用いた試験では、MDL-101（mMDL-101）の投与によって劇的な効果が観察されました。

スライド17の重要性・背景解説

上記スライドは、 MDL-101が持つ高い病態改善効果 を視覚的に証明する極めて重要な非臨床データです。グラフに示されている通り、非投与の対照群（青線）では生存率が急速に低下し、ヘルススコアが著しく悪化するのに対し、mMDL-101を高用量〜中用量投与した群では 生存率が著しく改善 しています。 また、 握力試験 においても投与後5週目・11週目において対照群と比較して統計学的に有意な筋肉機能の回復が確認され、 健康スコアの悪化抑制・改善 が確認されました。このデータは、 GNDMおよびLAMA1が体内で持続的に発現し、病態そのものを根本から改善していること を裏付けており、ヒトでの臨床試験移行に向けた強固な科学的根拠（PoC）となっています。

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4. IND申請に向けた詳細ロードマップとワークストリーム

モダリスは 2026年末〜2027年1Q の米国IND申請（臨床試験用新薬申請） およびその後の 初回ヒト投与（FIH） を目指し、各ワークストリームを着実に進展させています。

スライド20の重要性・背景解説

上記スライドは、 MDL-101の臨床試験開始に向けた全社的タイムラインとリスク管理構造 を提示したものです。創薬バイオベンチャー投資において、計画の現実性と進捗の視認性は最も重視される要素の一つです。

スライドからは、以下の主要ワークストリームが並行して精度高く進められていることが分かります：

1. 薬効（Pharmacology） ：マウスIND-enabling試験がすでに完了。
2. 非臨床（NHP / GLP Tox） ：非ヒト類人猿（NHP）を用いた追加検証を進め、 2026年9月上旬よりGLP毒性試験の追加試験を開始予定 （3ヶ月データ取得・評価）。
3. CMC / GMP ：治験薬製造に向け、 プラスミドGMP製造 を先行させ、 2026年3QよりAAV GMP製造 に着手。
4. 臨床準備（Clinical） ：治験実施医療機関候補との協議や治験プロトコールの調整を継続。

これら4つの軸が同期して進行することで、2026年末から2027年1Qにかけての 米国IND申請の達成確度が高められていること が明示されています。

臨床試験デザイン（MDL-101-001）

計画されているフェーズ1/2臨床試験は、 5歳以下のLAMA2欠損症患者 を対象とした オープンラベル用量漸増試験 です。静脈内（IV）単回投与により低用量群（N=3）および高用量群（N=3）で安全性と薬効を評価し、自然経過観察試験データとの比較分析が予定されています。

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5. 資金戦略と今後の成長シナリオ

臨床PoC実現に向けたファイナンス戦略

パイプラインの価値を最大化し、自社開発をやり遂げるため、モダリスは積極的な財務戦略を推進しています。

スライド28の重要性・背景解説

このスライドは、同社が実施する ファイナンスの目的と、それがどのように企業価値の向上に直結するか を示した戦略図です。バイオベンチャーにとって資金調達は希薄化懸念と隣り合わせですが、本調達は 「MDL-101の臨床PoC（Proof of Concept）取得」 という最大のカタリストを達成するために不可欠なプロセスです。

具体的には、 普通社債3億円 および 第19回新株予約権（想定調達額14.4〜24億円） を組み合わせることで、必要資金を確保する計画です。この調達資金をMDL-101の臨床開発に集中投資し、ヒトでの有効性・安全性を証明（PoC達成）できれば、 CRISPR-GNDM®プラットフォーム全体の技術的信頼性が飛躍的に高まります 。これにより、米国等の加速承認・条件付き承認への道が拓けるだけでなく、後続パイプラインの価値増大や大型ライセンスアウト交渉の実現につながる戦略的な構造となっています。

パイプラインの展開と将来展望

同社はリソースをMDL-101に最優先で投入する戦略（Focus Strategy）をとっていますが、後続パイプラインの準備も着実に前臨床段階で進められています。

• MDL-201 ：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）対象（Utrophin活性化）
• MDL-202 ：筋強直性ジストロフィー1型（DM1）対象（DMPK抑制）
• MDL-103 ：顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）対象（DUX4抑制）
• 未来プログラム ：JCRファーマとの戦略的提携による「JUST-AAV®（血脳関門通過技術）」を活用したアルツハイマー病やCNS（中枢神経系）疾患への適応拡大

まとめ

モダリスの2026年12月期第2四半期は、 独自技術CRISPR-GNDM®の臨床証明（PoC）に向けた準備が最終段階に入った重要な節目の時期 と言えます。MDL-101の非臨床データの強固さ、明確化された2026年末〜2027年1QのIND申請ロードマップ、そしてそれを支えるファイナンス基盤の整備により、同社は遺伝子治療分野における独創的なポジションを強固なものにしています。