Eton、乳児血管腫治療薬の米国権を取得

希少疾患治療薬の開発・商業化に注力する製薬会社Eton Pharmaceuticals（イートン・ファーマシューティカルズ、NASDAQ: ETON）は、Auson Pharmaceuticals（オウソン・ファーマシューティカルズ）から、開発中の乳児血管腫治療薬候補ASN-001の米国における権利をライセンス取得したと発表しました。

ASN-001は、増殖性表在性乳児血管腫の治療薬として開発が進められています。Ausonは以前、168人の患者を対象とした第II/III相試験を実施しており、ASN-001の効果が示されています。試験では、ASN-001を1日2回塗布した患者の56%、1日3回塗布した患者の42%で、24週目までに乳児血管腫が消失またはほぼ消失しました。一方、プラセボ群では15%でした。

EtonはASN-001のバイオアベイラビリティ（生物学的利用能）に関する橋渡し試験を実施し、同試験完了後の2027年後半に新薬承認申請（NDA）を提出する予定です。

Etonのショーン・ブリンジェセン最高経営責任者（CEO）は、「HEMANGEOL®（プロプラノロール塩酸塩）経口液剤の買収により、乳児血管腫治療の状況をユニークな視点で見ることができました。医師は全身療法が必要な患者にHEMANGEOLを使用していますが、より多くの軽症患者には、FDA承認済みの外用薬が存在しないため、適応外使用されている点眼用チモロール製剤が使用されていることを常に認識していました。ASN-001はこの層の患者のために特別に設計されており、HEMANGEOLを補完し、Etonが乳児血管腫治療の全領域に対応できる体制を整えるものです。私たちは新薬開発への投資に強くコミットしており、Ausonと協力してASN-001をできるだけ早く患者さんに届けられることを楽しみにしています」と述べています。

ブリンジェセンCEOはさらに、「この取引により、パイプラインにまた高価値の後期段階候補が加わり、Etonが新しい治療領域に効果的に参入し、商業インフラと関係を活用して専門分野を迅速に拡大する独自の能力が示されました」と付け加えました。

乳児血管腫は、新生児の生後数日または数週間で現れる良性の血管腫瘍です。重症の場合、視力喪失、呼吸困難、身体的奇形などの深刻な合併症を引き起こす可能性があり、全身療法による介入が必要です。米国では年間10万人以上の乳児が罹患しており、重症度は様々です。HEMANGEOLは、全身療法を必要とする増殖性乳児血管腫の確立された標準治療であり、年間約1万～1万5千人の患者が見込まれます。軽症から中等症の乳児血管腫の患者層はさらに大きく、医師はしばしば適応外使用として点眼用チモロール製剤を処方しています。