英で新薬候補が「イノベーション・パスポート」に

米バイオテクノロジー企業セルボメッド（CervoMed）は4日、開発中の認知症治療薬候補「ネフラマピモド（neflamapimod）」が、英国の革新的ライセンス・アクセス・パスウェイ（ILAP）において「イノベーション・パスポート」の指定を受けたと発表しました。

ILAPは、アンメット・メディカル・ニーズ（未だ満たされていない医療ニーズ）の高い疾患に対する革新的な治療薬候補を対象に、英国での承認までの期間を短縮し、患者へのアクセスを迅速化することを目的としたプログラムです。

ネフラマピモドは、レビー小体型認知症（DLB）の治療薬候補として、その革新性と高いアンメット・メディカル・ニーズに対応する可能性が評価され、今回の指定に至りました。これにより、セルボメッドは英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）、国民保健サービス（NHS）、および医療技術評価（HTA）機関から、開発の初期段階から一貫したガイダンスを受けることが可能になります。

セルボメッドのマーク・デ・ロッシュ執行副社長（規制・政府渉外担当）は、「DLBに対する効果的な治療法の必要性と、ネフラマピモドが持つ変革の可能性が認められたことを誇りに思う」とコメントしています。また、「ILAPへの参加資格を得ることは非常に難しくなっており、今後、英国規制当局やNHSパートナーと緊密に連携し、第3相臨床試験の準備を進め、ネフラマピモドを必要とする患者さんに届けられるよう尽力する」と述べました。

レビー小体型認知症（DLB）は、英国ではアルツハイマー型認知症に次いで2番目に多い進行性認知症ですが、その理解は十分ではなく、しばしば誤診されることもあります。レビー小体型認知症協会のジャッキー・キャノン最高経営責任者（CEO）は、「このプログラムにDLBの治療薬候補が含まれることは、DLBコミュニティにとって心強い。MHRA、HTA機関、NHS間の連携が、英国で初めて承認されるDLB治療薬へのアクセスに近づくことを期待する」と語りました。

イノベーション・パスポートの指定により、製薬企業とMHRA、NHS、NICE（英国国立医療技術評価機構）、SMC（スコットランド医薬品コンソーシアム）などのHTA機関との間で、臨床試験サポートやNHSとの連携といったサービスへの優先アクセスが可能となり、治療選択肢が限られている、あるいは存在しない患者へのアクセスを加速させることが期待されます。

レビー小体型認知症（DLB）は、世界で数百万人が罹患している進行性の認知症で、認知機能の低下、認知の変動、幻視、睡眠障害、パーキンソン病に似た運動症状などを特徴とします。現在、米国や欧州連合（EU）ではDLBに対する承認された治療法はなく、既存の治療法は症状を一時的に緩和するにとどまっています。

ネフラマピモドは、経口投与可能な低分子化合物で、血液脳関門を通過し、神経炎症やシナプス機能障害の主要な原因であるp38 MAPキナーゼのアルファアイソフォームを選択的に阻害します。これにより、脳の変性疾患の根底にある病態プロセスを標的とし、シナプス機能障害の回復、神経細胞の健康改善、疾患進行の遅延または予防を目指します。現在、DLB、虚血性脳卒中後の回復、原発性進行性失語症の治療薬として臨床開発が進められています。