FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬に懸念

米食品医薬品局（FDA）の審査担当者が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に関連する心筋症に対するカプリコア・セラピューティクス（CAPR）の細胞治療薬「デラミオセル」の有効性に関する証拠に懸念を示したことを受け、同社の株価は27日、約67%下落した。

FDAは、7月29日に開催される細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会の会合に先立ち、審査文書を公開した。同委員会は、8月22日の処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく目標期日を前に、デラミオセルの有効性と全体的なリスク・ベネフィット・プロファイルをレビューする。

FDAの審査担当者は、カプリコアが後期臨床試験完了後に分析方法を変更した点に疑問を呈した。特に、腕の機能に関する主要評価項目について、42段階の尺度での生データを百分率変化に切り替えたことを指摘。「科学的に正当化されない」とし、複雑性を増し、精度を低下させたと述べている。

さらに、心機能の分析方法も変更されており、左室駆出率（LVEF）の変化測定から、患者の結果をランク付けする方法に移行した。また、審査担当者は、試験に参加した患者がDMD関連心筋症を有していたかについても疑問視しており、ベースライン時点での平均的な心臓のポンプ機能は正常だったと指摘している。

加えて、静脈内投与される治療薬が心臓に十分に到達し、意味のある効果をもたらすという証拠は限定的であるとも述べている。

デラミオセルは、第2相HOPE-2試験、その長期延長試験、および第3相HOPE-3試験のデータに基づき、生物製剤ライセンス申請（BLA）として審査されている。カプリコアは先月、第3相試験の主要評価項目、主要二次心臓評価項目、およびその他の管理された二次評価項目で統計的に有意な結果が得られたと発表し、デラミオセルとそのDMD治療薬としての可能性に自信を示していた。

現在、DMD関連心筋症に特化したFDA承認治療薬は存在しない。サレプタ・セラピューティクス（SRPT）の遺伝子治療薬「エレビディス」やエクソンスキッピング薬などの既存のDMD治療薬は、病気の進行に伴って発生する心合併症ではなく、疾患の根本的な遺伝的原因を標的としている。