Scribe Therapeutics、CRISPRパイプライン開発へIPO申請

ゲノム編集技術「CRISPR（クリスパー）」を用いた新薬開発を手掛けるScribe Therapeutics（SCTX）は、米国での新規株式公開（IPO）に向けた目論見書を提出しました。同社は、疾患予防を目的としたin vivo（生体内）CRISPR遺伝子編集技術を開発しており、特にアテローム性動脈硬化性心血管疾患（動脈硬化による心臓病）を標的としています。

Scribe Therapeuticsの主要候補化合物であるSTX-1150は、独自のELXRエピジェネティックサイレンシング技術を採用しています。非ヒト霊長類を用いた試験では、LDLコレステロール（悪玉コレステロール）を50%以上削減する効果が示されており、ヒトでの最初のデータは2027年前半に得られる見込みです。

同社は、ノーベル賞受賞者のジェニファー・ダウドナ氏をはじめとする一流の研究者陣を創業メンバーに擁し、イーライリリーやアンドリーセン・ホロウィッツといった著名な投資家からも支援を受けています。しかし、臨床試験および規制当局の承認プロセスにおける高いリスクも抱えています。

多額の資金調達の必要性と、不安定な提携による収益構造は、適切な価格設定でのIPOと、継続的な投資家の支援が同社のパイプライン開発を進める上で極めて重要であることを示唆しています。