米FDA、CAM2029の審査再開を承認

スウェーデンの製薬会社カムルス（Camurus）は、先端巨大症（アクロメガリー）治療薬候補である「CAM2029」に関する新薬承認申請（NDA）の再提出について、米食品医薬品局（FDA）が審査を開始したと発表しました。

FDAは、CAM2029の承認に関する最終的な判断目標日を2026年12月18日と設定しました。

今回の再申請は、2026年6月10日にFDAから受け取った「コンプリート・レスポンス・レター（CRL）」を受けたものです。CRLは、CAM2029の製造を委託している第三者製造業者の適正製造基準（cGMP）査察に関する指摘事項によるものでした。

カムルスのフレドリック・ティベリ CEOは、「CAM2029を米国の先端巨大症患者さんに届けられるよう、FDAとの協力関係を継続できることを楽しみにしています」とコメントしています。

CAM2029は、カムルスの独自技術「FluidCrystal®」を基盤とした、オクトレチド徐放性注射剤です。月1回の自己投与を想定した薬剤で、先端巨大症の治療薬として開発が進められています。

今回のNDAには、7つの臨床試験のデータが裏付けとして含まれており、その中には第3相臨床試験「ACROINNOVA」プログラムの2つの試験も含まれています。

CAM2029は、既に欧州連合（EU）および英国で「Oczyesa®」という製品名で先端巨大症治療薬としての販売承認を取得しています。さらに、2つの国で販売承認申請が審査中です。

先端巨大症は、下垂体腫瘍などにより成長ホルモンが過剰に分泌され、インスリン様成長因子1（IGF-1）レベルが上昇することで引き起こされる、まれで進行の遅い疾患です。骨や組織の異常な成長、手足や顔の特徴的な変化、内臓の肥大などを引き起こし、疲労感、関節痛、頭痛、視野障害、過剰な発汗、しびれなどの症状を伴います。適切な治療が行われない場合、患者の生活の質（QOL）や死亡率に深刻な影響を及ぼす可能性があります。先端巨大症の有病率は、100万人あたり約60例と推定されています。

CAM2029は、EUおよび英国では「Oczyesa®」として承認されており、米国を含む他の市場でも承認申請中です。また、消化管・膵臓神経内分泌腫瘍（GEP-NET）や多発性肝嚢胞症（PLD）の治療薬としても開発が進められています。

CAM2029は、既存の筋肉内投与製剤と比較して約5倍の高いバイオアベイラビリティ（生物学的利用能）を示し、患者が容易に自己投与できるプレフィルドオートインジェクターペンによる月1回投与が可能です。第3相臨床試験では、プラセボと比較して優れた生化学的コントロールを示し、症状の改善、治療満足度、QOLの向上も確認されました。安全性プロファイルは既存治療薬と同様であり、新たな懸念事項は見つかっていません。