ALS新薬候補、治験の被験者募集完了

神経変性疾患治療薬の開発を手掛けるバイオテクノロジー企業ニューリゾン（NUZ）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬候補であるNUZ-001を評価する第2/3相HEALEY ALSプラットフォーム試験のレジメンIにおける被験者募集を完了したと発表しました。

同社によると、最初の被験者への投与開始から5ヶ月足らずで募集が完了し、これはHEALEY ALSプラットフォーム試験において最も速いサイト（治験実施医療機関）の立ち上げと募集完了のペースとなりました。当初予定されていた被験者数160人から240人への拡大があったにもかかわらず、この迅速な進行が実現しました。

この結果、NUZ-001の有効性および安全性に関するトップライン結果（速報値）の発表時期が、当初の予定より前倒しされ、2027年第2四半期（4月～6月）末になると見込まれています。被験者募集の完了と結果発表時期の前倒しは、NUZ-001のALS治療薬としての後期臨床開発プログラムが順調に進展していることを示しています。

今回の迅速な募集完了は、世界有数のALS臨床試験イニシアチブであるHEALEY ALSプラットフォーム試験ネットワーク全体の強力な募集力、試験の次世代マスタープロトコル下で導入された運用効率の向上、そして米国全土の治験担当医師、研究コーディネーター、臨床サイトチームの尽力によるものだと、ニューリゾンは説明しています。

現在、被験者は計画されている36週間のランダム化比較試験（RCT）期間を進んでおり、その後36週間の活性治療延長期間に入ります。同社は、2027年第2四半期末のトップライン結果発表に向けて、引き続きプログラムの実行に注力するとしています。

ニューリゾンのセルジオ・ドゥチーニ暫定執行会長は、「被験者募集の完了は、NUZ-001の臨床開発における重要な節目です。特に、迅速な募集完了により、トップライン結果の発表時期を2027年第2四半期末に早めることができ、ニューリゾンおよび株主にとって重要な価値創出の機会が前倒しされました。この試験に参加してくださったALS患者さんとそのご家族の皆様に心より感謝申し上げます。この病気の計り知れない困難にもかかわらず、研究に貢献してくださる皆様の意欲は、ALS患者さんのための新しい治療選択肢の開発を進める上で不可欠です。また、この成果を可能にしてくれたHEALEY ALSプラットフォーム試験チーム、治験担当医師、研究コーディネーター、臨床サイトチームの卓越した仕事ぶりにも感謝いたします。募集が完了した今、我々の焦点は、これまでのプログラムを特徴づけてきた運用規律をもって試験を遂行することに移ります。NUZ-001を臨床開発で前進させていくことを楽しみにしています。」とコメントしています。