オキュジェン、網膜遺伝子治療薬3件の承認申請へ

米バイオテクノロジー企業オキュジェン（OCGN）は、網膜疾患治療薬の開発を加速させています。同社は、色素失調症およびスターガルト病を対象とした遺伝子治療薬について、来年中に生物製剤承認申請（BLA）を行う計画です。さらに、加齢黄斑変性（AMD）の進行期である地理的萎縮症を対象とした治療薬についても、2028年のBLA申請を目指しています。

同社は2025年中に2件のトップラインデータを発表し、地理的萎縮症についてはその後発表する予定です。地理的萎縮症プログラム（OCU410）は、第2相試験で病変の成長が約33%抑制されたデータに基づき、中用量を選択して第3相試験に進みます。米国と欧州の規制当局と協力して設計された適応試験には、300人未満の患者が登録される見込みです。

スターガルト病治療薬（OCU410ST）と色素失調症治療薬（OCU400）も開発が進んでおり、スターガルト病については来年半ば頃にBLA申請を裏付ける可能性のある臨床試験結果、色素失調症については来年前半にトップラインデータが期待されています。オキュジェンは、これらの治療薬が広範な患者層に対して一回限りの治療となることを目指しています。