ベライト・バイオ、希少疾患治療薬のFDA優先審査に期待

希少疾患治療薬の開発を手掛けるベライト・バイオ（BLTE）は、中心静脈閉塞症（Stargardt disease）を対象とした第3相臨床試験「DRAGON」を完了したと発表しました。同社は、ティンラレバント（Tinlarebant）について、画期的な治療薬指定（Breakthrough Therapy designation）を受けていることや規制当局との継続的な協議を踏まえ、FDA（米国食品医薬品局）による優先審査が期待できるとの見解を示しています。

ティンラレバントは、網膜に蓄積するビタミンA関連の毒性物質の低減を目指す薬剤で、RBP4（レチノール結合タンパク質4）を標的とします。ベライト・バイオによると、1日5mgの投与で、眼内に利用可能なレチノール量を約80%削減できるとのことです。

同社は、ティンラレバントを年齢関連黄斑変性（AMD）に伴う加齢黄斑変性（geographic atrophy）の治療薬としても研究開発を進めています。これは、中心静脈閉塞症と類似した病態や画像所見を示す重篤な網膜疾患です。

安全性に関しては、主に処置に伴う視覚への影響（黄色視、暗順応の遅延など）が報告されていますが、重篤な眼科系の有害事象は確認されていないとしています。また、日本国内での承認申請を視野に入れ、第2の臨床試験「DRAGON II」も実施中です。ティンラレバントは既に日本で先駆け指定を受けています。