ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. は、希少および超稀な遺伝子疾患に対する革新的な治療法の発見、開発、商品化に特化したバイオ医薬品会社です。その事業は北米、ヨーロッパ、その他の国際市場に及びます。同社の市販されている生物学的製剤のポートフォリオは、いくつかの深刻な病気に対処しています。これには、X 連鎖性低リン酸血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療に使用される線維芽細胞成長因子 23 を標的とする抗体である Crysvita (ブロスマブ) が含まれます。Mepsevii は、ムコ多糖症 VII に苦しむ小児患者と成人患者の両方に酵素補充療法を提供しています。Dojolviは長鎖脂肪酸酸化障害を持つ個人に利用可能であり、Evkeeza(エビナクマブ)はホモ接合性家族性高コレステロール血症の治療選択肢を提供します。Ultragenyx は、治験治療の強力なパイプラインも誇っています。注目すべき候補には、糖原病 Ia 型に対するアデノ随伴ウイルス 8 (AAV8) 遺伝子治療である DTX401 と、オルニチン トランスカルバミラーゼ欠損症を対象とした別の AAV8 遺伝子治療である DTX301 が含まれます。他の有望な開発には、骨形成不全症に対するヒトモノクローナル抗体であるUX143が含まれます。GTX-102、アンジェルマン症候群のために設計されたアンチセンス オリゴヌクレオチド。UX701、ウィルソン病を標的とする。UX053は糖原病III型向けに開発中。研究開発の取り組みを推進するため、Ultragenyx Pharmaceutical Inc. は、協和キリン株式会社、セントルイス大学、REGENXBIO Inc.、Bayer Healthcare LLC、GeneTx、Mereo、ペンシルベニア大学、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.、Solid Biosciences Inc.、第一三共株式会社などの多数のパートナーと戦略的提携およびライセンス契約を維持しています。同社は 2010 年に設立され、事業を展開しています。カリフォルニア州ノバトの本社から。