アベオナ・セラピューティクス

Abeona Therapeutics Inc. は臨床開発段階にあるバイオ医薬品会社で、重篤でまれな遺伝病に対処するための革新的な遺伝子および細胞療法の創出に注力しています。その主要プログラムである自己遺伝子修正細胞療法であるEB-101は、現在、劣性ジストロフィー性表皮水疱症の治療を目的とした第III相臨床試験中である。同社のパイプラインには、他にもいくつかの有望な治療法がある。ABO-102 はサンフィリッポ症候群 A 型に対するアデノ随伴ウイルス (AAV) ベースの遺伝子治療である。ABO-201 は CLN3 疾患を対象としている。ABO-401、嚢胞性線維症を治療するために開発されました。ABO-50Xは、さまざまな遺伝性眼疾患を対象としています。さらに、Abeona は独自の AIM ベクター プラットフォームを通じて AAV ベースの遺伝子治療ソリューションを推進しています。1974年に設立され、ニューヨーク州ニューヨークに本社を置く同社は、以前はPlasmaTech Biopharmaceuticals, Incとして知られていたが、2015年6月にAbeona Therapeutics Inc.に社名を変更した。