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Praxis Precision Medicines, Inc. は臨床段階で活動するバイオ医薬品会社で、神経活動の不均衡から生じる中枢神経系 (CNS) の状態に対する革新的な治療法の開発に専念しています。現在評価中の同社の主な治験化合物には、PRAX-114、GABAA受容体のシナプス外優先ポジティブアロステリックモジュレーターが含まれており、現在、大うつ病性障害と閉経周辺期うつ病の両方に対処するための第IIa相臨床試験が行われています。さらに、T 型カルシウムチャネルを選択的に阻害するように設計された小分子である PRAX-944 も、本態性振戦を管理するための第 IIa 相臨床試験を進めています。これらを超えて、Praxis は、重度の小児てんかんおよび成人の頭痛 (頭痛) を治療するための第 I 相臨床評価中の持続性ナトリウム電流遮断薬 PRAX-562 など、他の有望な薬剤候補のパイプラインも進めています。PRAX-222 は、機能獲得型 (GOF) SCN2A てんかんに苦しむ個人を対象としたアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。そして、KCNT1 GOF てんかんの治療のために KCNT1 を標的としたプログラム。研究開発の取り組みを推進するために、Praxis はいくつかの戦略的提携を維持しています。これらには、RogCon Inc. との協力およびライセンス契約が含まれます。Purdue Neuroscience Company とのライセンス契約。Ionis Pharmaceuticals, Inc. との包括的な研究協力、オプション、およびライセンス契約。そしてフローリー研究所との共同プロジェクトは、3 つの新しいアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) の作成に焦点を当てました。2015 年に設立された同社の本社はマサチューセッツ州ボストンにあります。
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