クリスタル・バイオテック

Krystal Biotech, Inc. は、米国全土の重篤な孤児疾患に対処するための再投与可能な遺伝子治療の開発に重点を置いた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。その最も先進的な治療候補であるベレマジェン ゲペルパベック (B-VEC) は、現在、ジストロフィ性表皮水疱症の治療のための第 III 相臨床評価を受けています。同社のパイプラインには、他にもいくつかの有望なプログラムが含まれています。KB105は、常染色体劣性欠損性先天性魚鱗癬に苦しむ患者を対象とした第I/II相臨床試験中です。KB301 も第 I/II 相開発中であり、しわや老化や損傷した皮膚のその他の兆候を改善することを目的としています。さらに、クリスタル バイオテックは嚢胞性線維症に対する KB407 とネザートン症候群に対する KB104 の前臨床研究を実施しています。初期の探索段階では、同社は慢性皮膚疾患向けの KB5xx や美容皮膚科学的懸念を対象とした複数の KB3xx プログラムなどの候補を検討しています。Krystal Biotech, Inc. は 2015 年に設立され、ペンシルバニア州ピッツバーグに拠点を置いています。