バイオマリン・ファーマシューティカル

BioMarin Pharmaceutical Inc. は、重篤で致命的な稀な疾患やその他の重篤な病状に苦しむ個人向けの治療法を開発し、市場に投入することを専門としています。同社は現在、いくつかの主要な医薬品を販売しています。その中には、特定のリソソーム蓄積障害であるムコ多糖症(MPS)IV 型 A を対象とした酵素補充療法である Vimizim や、MPS VI 患者向けの N-アセチルガラクトサミン 4-スルファターゼの組換え型である Naglazyme などがあります。もう 1 つの注目すべき製品は、遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症 (PKU) に処方される 6R-BH4 の独自の合成経口バージョンである Kuvan です。BioMarin は製品ポートフォリオをさらに拡大し、血中 Phe レベルを低下させるために皮下注射で投与される PEG 化組換えフェニルアラニン アンモニア リアーゼ酵素である Palynziq を提供しています。また、バッテン病の変種であるセロイド リポフスチン症 2 型の治療に使用される組換えヒト トリペプチジル ペプチダーゼ 1 である Brineura も入手可能です。Voxzogo、軟骨無形成症用の毎日注射可能なC型ナトリウム利尿ペプチド類似体。アルデュラザイムは、天然に存在するヒト酵素アルファ-L-イズロニダーゼを反映する精製タンパク質です。BioMarin は確立された製品以外にも、強力な開発パイプラインを持っています。これには、重症血友病Aを対象とした第III相臨床試験が行われているアデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovecが含まれる。さらに、AAV5媒介遺伝子治療であるBMN 307は、PKU患者の血中フェニルアラニン濃度を正常化することを目的とした第1/2相試験中である一方、BMN 255も原発性高シュウ酸尿症を対象とした第1/2相試験中である。その顧客は、専門薬局、病院、国際政府保健機関、販売代理店や医薬品卸売業者のネットワークに及びます。これらのサービスは、米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、その他の世界市場の患者と医療提供者に提供されています。BioMarin は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、Asubio Pharma Co., Ltd. などのパートナーと戦略的ライセンス供与および協力提携を維持しています。1996 年に設立された同社の本社は、カリフォルニア州サンラファエルにあります。