リズム・ファーマシューティカルズ

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. は、肥満の原因となる稀な遺伝的疾患に対処する治療法の発見、開発、市場投入に特化した市販製品を提供するバイオ医薬品会社です。同社の主力医薬品 IMCIVREE は、メラノコルチン 4 受容体 (MC4R) の強力なアゴニストとして機能します。この薬は、プロオピオメラノコルチン (POMC)、プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン 1 型 (PCSK1)、またはレプチン受容体 (LEPR) の欠乏に起因する肥満の治療に適応されており、バルデ・ビードル症候群およびアルストローム症候群の患者への使用と並行して使用されています。さらに、同社はセトメラノチド (IMCIVREE の活性化合物) の第 II 相臨床試験を進めています。これらの研究では、ヘテロ接合性 POMC または LEPR 欠損症、ステロイド受容体コアクチベーター 1 (SRC1) 欠損症、SH2B1 欠損症、MC4 受容体欠損症、スミス・マジェニス症候群、POMC エピジェネティック障害、およびその他の MC4R 関連症状に関連する肥満によって引き起こされる肥満を含む、より広範囲の応用に対する可能性を評価しています。リズム・ファーマシューティカルズは、バルデ・ビードル症候群を調査する臨床レジストリと共同研究契約を結んでいます。マサチューセッツ州ボストンに本社を置く同社は 2008 年に設立され、2015 年 10 月に Rhythm Metabolic, Inc. から Rhythm Pharmaceuticals, Inc. に社名を変更しました。